囊性纤维化新药！Vertex复方药Orkambi获欧盟批准，用于2-5岁双拷贝F508del突变儿童
2019年1月23日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化（CF）领域的领导者Vertex制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准CF复方药物Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）标签扩展，用于年龄在2-5岁、CFTR基因中存在双拷贝F508del突变的儿童患者。此次批准，使Orkambi成为首个也是唯一一个用于2-5岁、双拷贝F508del突变儿科患者的药物。之前，Ork
吉利德与韩国Yuhan签署近8亿美元协议，开发新型肝脏纤维化药物
2019年1月9日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德近日宣布与韩国Yuhan公司签订许可及合作协议，共同开发新的治疗药物，用于因非酒精性脂肪性肝炎（NASH）导致的晚期纤维化患者。根据协议，吉利德将获得针对2个未公开靶标的多个新型小分子候选药物的全球（韩国除外）开发和商业化权利，Yuhan公司保留韩国的特定商业化权利。吉利德与Yuhan将联合开展临床前研究，吉利德将负责全球临床开发。
Nat Metabol：一种新方法或能有效抑制癌症放疗患者的皮肤纤维化
2019年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Metabolism上的研究报告中，来自多伦多大学的科学家们通过研究开发了一种新方法，其能通过控制代谢模式潜在遏制皮肤的纤维化，皮肤纤维化是癌症患者接受放疗经常产生的一种副作用，其会影响癌症幸存者的生活质量。图片来源：UHN研究者Xiao Zhao博士表示，我们想通过研究寻找一种方法降低放射所诱发的皮肤纤维化
纤维化创新疗法！吉利德与Scholar Rock达成战略合作，开发新型TGFβ激活抑制剂
2018年12月20日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德（Gilead）与Scholar Rock公司近日联合宣布，双方已进入了一项战略合作，发现和开发高度特异性的转化生长因子β（TGFβ）激活抑制剂，用于治疗纤维性疾病。在这项合作中，吉利德将拥有独家选择权，授权引进来自Scholar Rock公司TGFβ项目中多个候选产品的全球权利，包括：高亲和力和特异性靶向潜伏TGFβ1激活的抑
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco获欧盟批准，用于1-2岁儿科患者
2018年11月30日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中至少1种突变的1岁-2岁（12个月至＜24个月）囊性纤维化（CF）儿科患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。此次标签更新是基于一项正
我国科学家发现FBXO38介导PD-1泛素化及调节T细胞抗肿瘤免疫
11月28日，中国科学院生物化学与细胞生物学研究所科研人员在Nature杂志上发表了题为“FBXO38 mediates PD-1 ubiquitination and regulates anti-tumour immunity of T cells”的文章，报道了PD-1的降解机制及其在临床前模型的抗肿瘤免疫中的重要性。肿瘤微环境会诱导功能性T细胞高表达抑制性受体PD-1，通过与肿
Vineti与Tessa合作扩展实体肿瘤的个性化T细胞疗法
动脉网从国外媒体获悉，美国当地时间2018年11月22日，美国一家专注于个性化治疗的领先数字记录平台Vineti宣布，与Tessa Therapeutics（以下简称Tessa）签订合作协议，在世界范围内推进和扩展实体肿瘤的个性化细胞疗法。Tessa总部位于新加坡，是一家专注于癌症治疗临床研发的生物技术公司，主要研发癌症的细胞免疫疗法，是针对实体瘤的个性化T细胞疗法的领先开
Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准
2018年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --美国福泰制药公司（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）联合Kalydeco（ivacaftor），用于12岁及以上囊性纤维化（CF）患者，具体为：（1）囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中存在2个拷贝F508del突变的
NEJM：一种新型的三重联合药物疗法有望彻底治疗囊性纤维化
2018年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自昆士兰大学等机构的科学家们通过对招募进2期临床试验中的7名囊性纤维化患者进行研究发现，一种新型的三重联合药物疗法有望增加囊性纤维化患者的预期寿命，改善患者的生活质量；研究人员旨在开发出新型疗法来治疗囊性纤维化患者。图片来源：CC0 Publ
MiniPDX谱写肿瘤个体化精准医疗新篇章
患者原代肿瘤组织来源的肿瘤移植模型( patient-derived xenograft model，PDX)以及类器官（Organoid）具有较强的预测抗肿瘤药物药效的能力，是功能学检测的重要工具。由于PDX建模周期长且成功率低，类器官无法进行系统性给药等因素，极大地限制了其在临床肿瘤个性化治疗领域中的应用。针对上述问题，上海立迪生物自主开发了一项快速体内药敏检测方