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囊性纤维化(CF)新药!Kalydeco获欧盟批准:用于4-6个月婴儿,治疗疾病根本原因!

Kalydeco是第一个治疗4个月大CF患者的药物,早期治疗有潜力改变疾病进程!

2020-11-06

HGT:科学家有望利用mRNA疗法或CRISPR基因编辑技术治疗囊性纤维化

2020年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy上题为“Treating Cystic Fibrosis with mRNA and CRISPR”的研究报告中,来自佐治亚理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了如何利用mRNA疗法或CRISPR技术来治疗囊性纤维化患者。图片来源:Univers

2020-10-11

pacritinib将在2021年上市:治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者!

目前,尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。

2020-10-14

pacritinib申请上市:治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者!

目前,尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。

2020-09-30

囊性纤维化(CF)新药!美国FDA批准Kalydeco:用于4-6个月婴儿,治疗疾病根本原因!

Kalydeco是第一个治疗4个月大CF患者的药物,早期治疗有潜力改变疾病进程!

2020-09-26

Cell:“国际肿瘤新抗原选择联盟”解锁新型个体癌症疗法 通过改善肿瘤新抗原的预测揭示肿瘤表位免疫原性的关键参数

2020年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --新抗原(neoantigens,肿瘤抗原),一种源于癌症突变的微小标志物,其能标志细胞癌变的开始,或有望成为科学家们开发新一代免疫疗法的关键;在癌症疫苗和细胞疗法的开发过程中,靶向作用“正确”的新抗原或有望以最小的副作用消除患者机体的癌症,但在肿瘤中存在数百种突变,而且仅有少数会产生诱发机体抵御癌症的免疫

2020-10-11

Genome Med:单细胞RNA测序技术或能揭示胰腺肿瘤中单个细胞的特性 有望帮助开发个体胰腺癌疗法

2020年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一篇发表在国际杂志Genome Medicine上的研究报告中,来自美国翻译基因组学研究院等机构的科学家们通过研究详细描述了组成胰腺癌微环境的单个细胞的特性,这或许有望帮助开发新型疗法来治疗这种侵袭性且难以治疗的癌症类型。图片来源:CC0 Public Domain文章中,研究人员利用一种名为单细胞

2020-10-11

囊性纤维化(CF)突破性药物!Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功!

Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药,销售额达到87.39亿美元。

2020-09-12

囊性纤维化(CF)新药!Vertex三款疗法获美国FDA受理,用于治疗更多的CF患者!

目前,Vertex有4款药物上市,可治疗90%的CF患者。

2020-09-02

非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)突破性药物!首创DPP1抑制剂brensocatib显著降低肺加重风险!

目前尚无专门治疗NCFBE的疗法,brensocatib是一种新型口服可逆DPP1抑制剂。

2020-09-08