诺华Midostaurin获FDA优先审评,有望成为突破25年来急性髓性白血病疗法的首个靶向药物
诺华旗下治疗白血病药物Midostaurin获得美国FDA优先审评资格,如果审评(6个月内)顺利,Midostaurin将有望在2017年上半年获批上市,成为突破近25年来传统急性髓性白血病疗法的首个靶向药物。
2016-12-01
大冢在日本推出抗精神病药物Abilify(阿立哌唑) 1mg片剂,用于治疗儿童自闭症谱系障碍
Abilify是第三代抗精神病药物,1mg剂量片剂的推出将更好地服务于儿科患者的临床管理。
2016-12-01
Science子刊:糖尿病药物的抗炎新用途
最近,英国格拉斯哥大学和布拉德福德大学的研究者们揭示了一种新的炎症反应相关信号通路,并发现两种常见的药物——糖尿病药物二甲双胍(metformin)和水杨酸(阿司匹林的主要成分)可有效加强这一通路,以起到缓解
2016-11-15
Vtesse制药尼曼匹克氏病药物VTS-270获英国突破性创新药物(PIM)资格
近日,Vtesse制药的罕见病创新药VTS-270获得英国药物与健康产品管理局授予的突破性创新药物(Promising Innovative Medicine,PIM)资格,用于治疗C型尼曼匹克氏症。
2016-11-14
罕见病新药进展!百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功
Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMN2基因的剪接,提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。
2016-11-12
日本科学家开发新型药物有望治疗尼曼匹克病
细胞一些生理过程的副产物需要及时清除或降解保证细胞行使正常功能。溶酶体是细胞主要的废物处理系统,一旦一些基因异常影响了溶酶体功能就会导致废物堆积在细胞内影响细胞功能。
2016-11-04
制药公司如何从罕见病药物的开发领域获利?
近些年来,制药公司对于发现能带来下一个10亿美元的药物的关注点似乎发生了转移,它们从关注治疗常见疾病的药物转移到了关注治疗罕见疾病的新药开发上,在一项最近发表的研究论文中,研究者发现,制定立法来激励制药公司投资罕见疾病疗法的开发或许会给这些公司带来盈利,而这也是未来多个制药公司在药物研究上的一个新的领域。
2016-10-25
超180个糖尿病药物在研,口服型胰岛素将是大赢家?
我国有超过1亿人患有糖尿病,该病是仅次于癌症的第二大慢性疾病。治疗糖尿病最常见用的药物就是胰岛素及其类似物,但单纯的胰岛素治疗已不能符合患者的需求了。随着制药技术的发展和人们对糖尿病患病机制了解的深入
2016-10-25