蓝鸟生物LentiGlobin在欧盟进入正式审查，治疗β地中海贫血
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国基因治疗公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请（MAA）。该药是一种潜在的一次性基因疗法，可解决导致TDT的根本遗传病因，有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前，EMA已授予L
美国FDA授予注射铁调素模拟物PTG-300治疗β-地中海贫血的快速通道地位
2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --Protagonist Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过其独有技术平台发现和开发新的肽类药物，用以改变存在重大未满足医疗需求的患者的现有治疗模式。近日，该公司宣布，美国FDA已授予其候选药物PTG-300治疗β地中海贫血的快速通道地位（Fast Track designation）。之前，PTG-300已被FDA授
PLOS ONE：肾不好？可能是由于空气污染！
2018年8月25日讯 /生物谷BIOON /——全美慢性肾病（CKD）流行呈现出地域差异，尽管其中一些差异可以通过病人风险因素的差异来解释，但是还是存在显著的无法解释的差异。研究人员推测这可能是由于其他未曾被研究环境因素所致，比如空气污染。图片来源：PLOS ONE为此，研究人员使用2010年医疗保险样本和环境保护局空气质量措施中关于1.1百万人的数据，检测了县级水平空气中小于2.5微米的颗粒物
日本拟开展人造血小板治疗贫血临床研究
日本京都大学计划利用由诱导多能干细胞（iPS细胞）制成的血小板，开展一项治疗再生障碍性贫血的临床研究，相关申请已提请日本政府审批。血小板是大量存在于血液中的无核盘状小细胞，是哺乳动物血液中的有形成分之一，是从骨髓成熟的巨核细胞胞质裂解脱落下来的具有生物活性的小块胞质。可在止血、伤口愈合等过程中发挥重要作用。目前血小板来源依靠献血，会受到供体不足和保存期限等因素的影响。再生障
Nature医学：维生素B3或可治疗急性肾损伤？
8月20日，《Nature Medicine》期刊发表了这一篇题为“De novo NAD+ biosynthetic impairment in acute kidney injury in humans”文章，由Beth Israel Deaconess医学中心的肾病学家和首席研究员Samir M. Parikh领导的多学科研究小组最新证实，一种维生素B3有望预防急性肾损伤。急性肾损伤是一组临
揭示人细胞中的CRISPR-Cas9基因编辑竟通过范可尼贫血通路发生
2018年8月2日/生物谷BIOON/---尽管对CRISPR-Cas9基因编辑抱有很高的期望和进行了很高的投资，但科学家们仍然需要了解它如何在人体中发挥作用。在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员发现人们对Cas9酶切割DNA后细胞如何修复基因组作出的假设是错误的。这一发现有助深入了解为何CRISPR-Cas9基因编辑在几乎所有细胞中都能很好地发挥作用（尽管不会在所有细胞中都取得
Fertil Steril：癌症和镰状细胞贫血症治疗会清除年轻男性的精子
2018年7月26日讯 /生物谷BIOON /——为了收集关于健康孩子睾丸中精原细胞的数量的发表数据并计算整个青春期精子数量的参考价值，研究人员在PubMed和EMBASE上系统地进行了文献调研，主要关注点在于整个青春期每横向管状截面中精原细胞数量（S/T）及每立方厘米睾丸中的精原细胞密度（S/V）。主要的检测参数是0-14岁健康男孩的S/T和S/V的多项式多元回归分析。图片来源：Dr. Jan-
新基首创红细胞成熟剂luspatercept治疗β地中海贫血III期临床获得成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头新基（Celgene）与合作伙伴Acceleron制药公司近日联合宣布，评估实验性药物luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血的III期临床研究BELIEVE达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。BELIEVE是一项随机、双盲、多中心临床研究，在输血依赖性
新基公布贫血药物luspatercept三期积极数据
日前，新基（Celgene）宣布旗下贫血药物luspatercept在III期试验中达到了主要和次要终点。该药物是Celgene与Acceleron共同合作研发的，试验结果显示luspatercept能够显着减少骨髓增生异常综合征（MDS）患者对输血的需求。Luspatercept(ACE-536)是一种新型融合蛋白，可阻断TGF β超家族红细胞生成抑制剂，为值得探索的新治疗方案。该Ⅱ期、多中心的
Nat Commun：基因工程肾细胞在体内经咖啡因诱导后产生胰岛素
2018年6月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞士苏黎世联邦理工学院（ETH Zurich）、瑞士巴塞尔大学和法国普瓦捷-夏多落-尼奥尔工学院（IUT）的研究人员发现当接触咖啡因时，经过基因改造产生胰岛素的胚胎肾细胞能够降低糖尿病小鼠模型中的葡萄糖水平。相关研究结果于2018年6月19日在线发表Nature Communications期刊上，论文标题为“Caffeine-i