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Cell Stem Cell | 孙欣实验室揭示线粒体调控上皮细胞发育与稳态机制

该项研究发现在呼吸道上皮组织中由LONP1介导的线粒体稳态通过抑制ISR通路促进:1)胚胎发育中原始干细胞的增殖与分化;2)成体稳态下纤毛细胞的存活;3)肺损伤修复中基底细胞的迁移。

2024-08-26

软骨发育不全症新药!C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽):治疗0-5岁幼儿,疗效显著!

软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。Voxzogo是全球首个治疗软骨发育不全症的药物。

2022-06-20

全球首个软骨发育不全症药物!美国FDA批准C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽):可解决疾病根本病因!

Voxzogo(vosoritide,伏索利肽)可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破。

2021-11-20

全球首个软骨发育不全症药物!欧盟批准C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽):可解决疾病根本病因!

Voxzogo(vosoritide,伏索利肽)可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破。

2021-08-29

全球首个软骨发育不全症药物!C型利钠肽类似物vosoritide即将获批上市:可解决疾病根本病因!

vosoritide可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破。

2021-06-29

Sci Trans Med:啮齿动物羊水干细胞胞外囊泡可挽救胎儿发育不全

胎儿肺部发育不全是一类常见的先天性疾病,其特征是肺部生长缺陷和成熟度下降。患有肺发育不全的婴儿中最常见的缺陷是先天性疝气(CDH)。尽管近年来研究和临床实践取得了长足的进展,但婴儿的发病率和死亡率仍然很高,这与肺部发育不全的严重程度直接相关。迄今为止,还没有有效的方法可以促进胎儿肺的生长和成熟。

2021-04-25

全球首个软骨发育不全症药物!C型利钠肽类似物vosoritide治疗5年:骨龄正常进展,耐受性&安全性良好!

vosoritide可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破。

2021-04-16

全球首个软骨发育不全症药物!C型利钠肽类似物vosoritide治疗2年继续维持生长水平!

vosoritide可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破。

2021-03-22

全球首个软骨发育不全症药物!BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在美国进入审查!

vosoritide可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破。

2020-11-04

维昇药业与罕见病联盟签署战略合作协议,携手助力中国软骨发育不全疾病研究

 2020年9月27日,全国罕见病诊疗协作网罕见病注册登记与诊疗规范培训在上海成功举办。会议期间,维昇药业与中国罕见病联盟正式签署战略合作协议,双方将在未来5年内,围绕软骨发育不全(ACH)领域开展一系列举措,改善中国ACH的诊疗现状,提高对中国罕见病尤其是ACH的认知,从而促进中国罕见病整体诊疗水平的提升,最终改善中国罕见病患者的诊疗方案和生活质量。

2020-09-28