Human Gene Ther：一种新型的肌营养不良症疗法
2013年2月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Gene Therapy上的一篇研究报告中，来自新加坡A*STAR研究所的研究人员通过研究设计出了新型的方法，简化了治疗肌营养不良症及其它疾病的靶向疗法。 肌营养不良蛋白对于肌纤维来说具有关键的补充作用，影响肌营养不良蛋白表达的突变可以引发肌萎缩疾病如肌营养不良症。
Ange Chem Int Ed：新型候选药物可有效缓解I型肌强直性营养不良症
2013年8月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Angewandte Chemie International Edition上的一篇研究论文中，来自斯克里普斯研究所(TSRI)的研究者通过研究揭示了一种新型方法来明显提高靶向RNA药物的潜力，可以使得药物治疗效果提高2500倍。
Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白
据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。
:端粒缩短影响肌营养不良基因
2013年5月10日讯 /生物谷BIOON/--肱型肌营养不良症（Facioscapulohumeral muscular dystrophy，FSHD）是一种因上肢肌肉无力造成的遗传性疾病。百分之一的人有引起FSHD的突变，实际上只有二十万分之一的人发展成该病。
辉瑞控释版Lyrica III期纤维肌痛试验中达主要目标
2012年11月20日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）周一宣布，在纤维肌痛（fibromyalgia）患者中开展的一项III期临床试验中，其日服1次版本的Lyrica（pregabalin，普瑞巴林）达到了研究的主要目标。
Nature：JAK-STAT二聚体活化支持MPN细胞抵抗JAK2抑制剂治疗
7月22日，Nature杂志在线报道，JAK-STAT二聚体的活化是骨髓增生性肿瘤细胞在JAK2抑制剂治疗情况下持续存在的原因。 在大多数骨髓增生性肿瘤（MPN）患者体内，研究者证实存在JAK2基因和血小板生成素受体基因（MPL）的体细胞激活突变，促使JAK2激酶抑制剂的临床研发。 JAK2抑制剂治疗可改善MPN相关的脾肿大和全身症状，但并不显著减少或消除在大多数患者体内的MPN克隆。
PNAS：T4噬菌体利用聚核苷酸激酶触发mRNAs的降解
近日，国际著名杂志《美国国家科学院院刊》PNAS在线刊登了法国巴黎皮埃尔-玛丽居里大学研究者的最新研究成果“Bacteriophage T4 polynucleotide kinase triggers degradation of mRNAs”，文章中，研究者揭示了T4噬菌体可以利用聚核苷酸激酶(polynucleotide kinase)来触发mRNAs的降解。
Cell Stem Cell:骨骼肌干细胞中发现新蛋白质分子
香港科技大学生命科学部邬振国教授及其研究团队在骨骼肌干细胞中，首次发现一具重要功能的新型蛋白质分子Pax3/7BP，该发现有助推动发展用骨骼肌干细胞治疗与肌肉相关的疾病，包括各类肌肉萎缩症。 在动物包括人类发育的不同阶段，骨骼肌干细胞起着不同的作用，例如在年幼动物中它们主要参与正常骨骼肌的生长；在成年动物中，它们则负责因损伤引起的肌肉再生。
Nat Genet：姐妹染色单体内聚和分离过程参与膀胱癌发生
2013年10月19日讯 /生物谷BIOON/--深圳市第二人民医院、BGI和其他机构组成的中国研究团队在Nature Genetics发表了他们最新对膀胱癌基因组学的研究成果。 采用全基因组和外显子测序技术发现，影响姐妹染色单体的内聚和分离（SCCS）过程的遗传变异可能参与膀胱肿瘤，并为膀胱癌的治疗打开了新的途径。
PNAS：修改肌营养相关蛋白治疗肌肉萎缩症
2012年12月8日讯 /生物谷BIOON/ --在美国大约有250,000人患有肌营养不良症，三年前，密苏里州大学科学家们发现了一个分子化合物，对治疗疾病是至关重要的，但他们不知道如何使化合物结合肌肉细胞。在一项新的发表在PNAS杂志上的研究中，MU学校医学院科学家Yi Lai和Dongsheng Duan已经解决了部分难题，最终可能导致出现潜在的治疗疾病策略。