HGT：科学家有望利用mRNA疗法或CRISPR基因编辑技术治疗囊性纤维化
2020年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy上题为“Treating Cystic Fibrosis with mRNA and CRISPR”的研究报告中，来自佐治亚理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了如何利用mRNA疗法或CRISPR技术来治疗囊性纤维化患者。图片来源：Univers
Nat Struct & Mol Biol：早发2型糖尿病竟与多种神经变性疾病发生相关 罪魁祸首竟是特殊的淀粉样纤维！
2020年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Structural and Molecular Biology上的研究报告中，来自利兹大学等机构的科学家们通过研究首次识别出了与早发2型糖尿病发病相关的蛋白纤维的结构，糊精（Amylin）是一种能调节机体血糖水平的蛋白质，这种小型的肽类激素能聚集并堆积形成淀粉样纤维（
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功！
Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药，销售额达到87.39亿美元。
Nature：揭示心肌纤维形状影响心脏功能和心力衰竭发生的分子机制
2020年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自冷泉港实验室等机构的科学家们通过研究分析了位于心脏内表面肌纤维复杂网状结构的功能，相关研究结果揭示了心肌形状影响心脏功能和心力衰竭发生的分子机制。对于人类而言，心脏是第一个发育的功能性器官，其在受孕仅四周就开始自发跳动了，而在发育早期，心脏会生长出一种复
非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)突破性药物！首创DPP1抑制剂brensocatib显著降低肺加重风险!
目前尚无专门治疗NCFBE的疗法，brensocatib是一种新型口服可逆DPP1抑制剂。
Gastroenterology：艰难梭菌通过诱导纤维酶原导致肠道损伤和扩散！
2020年7月25日讯 /生物谷BIOON /——莫纳什大学的研究人员发现，具有破坏性的超级细菌艰难梭状芽孢杆菌劫持了人类伤口愈合系统，导致严重而持久的疾病，从而开启了治疗这种疾病的新疗法的开发。艰难梭状芽孢杆菌是最常见的医院获得性疾病，会导致持续的、危及生命的肠道感染，尤其是在老年人和免疫功能低下的患者中。这种感染非常难以治疗，即使患者在服用了强效的、使人衰