PLoS ONE：抑制NOX4酶治疗肝纤维化
2012年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，Bellvitge生物医学研究所研究人员完成的一项研究证实抑制NADPH氧化酶NOX4可以防止肝纤维化。相关研究论文发表在PLoS One杂志上。 研究人员研究了细胞因子转化生长因子-β（TGF-β）在肝脏病理过程中的功能。在纤维化过程中，TGF-β的水平增加，并伴随肝细胞死亡。
：肽类分子E4带来抗纤维化新希望
5月30日，Sci. Transl. Med.杂志报道，科学家发现一种新的肽类分子E4，可发挥抗器官纤维化功效。纤维增殖异常如先天性肺纤维化和系统性硬化，由于没有有效的治疗手段，常导致进展性器官纤维化进而引发显著的致病和致死率。 为解决这一突出问题，研究者在人类及小鼠模型，体内及体外多个实验条件下，检测了来源于内皮他汀的肽类对已有纤维化以及TGF-β和争光霉素诱发纤维化的效果。
:上海药物所小分子调控核酸去甲基化研究取得阶段进展
中科院上海药物所杨财广课题组与蒋华良课题组合作，基于mRNA中N6位甲基化修饰的腺嘌呤(N6-methyladenosine, m6A)去甲基化酶FTO结构开展小分子调控研究，首次获得了对核酸去甲基化酶，例如FTO具有酶活和细胞活性的小分子抑制剂。论文于2012年10月11日在线发表于《美国化学会期刊》Journal of the American Chemical Society上。
FDA批准Kayldeco用于治疗少儿囊肿纤维化患者
美国食品药监局（FDA）批准Vertex医药公司的Kalydeco用于治疗囊肿性纤维化疾病（CF）。 此次批准应用的对象是，拥有特异G551D基因变异的六岁及六岁以上的CF患者。实际上此次批准早于4月18号的处方药收费行为截止日期，主要是因为通过两个48周的在213名CF患者身上进行的研究显示，Kalydeco能够显著持续改善患者肺功能。
Science：一种新型的工程化药物运输系统
(Credit: Image courtesy of University of Melbourne) 2013年7月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际著名杂志Science上的一篇研究报告中，来自墨尔本大学的研究者通过研究开发出了一种新型系统，其可以通过薄膜来包被微小的物体，比如细菌细胞，从而对其进行集合装配...
顶点制药囊性纤维化复方药物在关键后期试验中获得成功
顶点制药囊性纤维化复方药物在两项备受关注的后期试验中显示可以成功改善患者的肺功能，这可能为成千上万的罕见肺疾病患者提供一种潜在的新治疗选择，也使得顶点制药的股价出现飙升。
科学家在治疗囊性纤维化中获得重大突破
近日，女王大学科学家在治疗囊性纤维化中获得了重大的突破。女王大学的教授Stuart Elborn与来自美国和澳大利亚的同事领导了这项囊性纤维化新疗法的关键性研究。由Vertex (波士美国顿，公司)开发的组合治疗能改善肺功