改善遗传病 反义药物可减少心血管病人"致病"脂蛋白
Ionis制药公司与旗下公司Akcea Therapeutics近日在美国芝加哥举行的美国心脏学会（AHA）科学会议上公布了反义药物AKCEA-APO(a)-LRx治疗罹患心血管疾病（CVD）且伴有水平升高的脂蛋白(a)[Lp(a)]患者的II期临床研究的积极数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究，共入组了286例已确诊CVD和高水平Lp(a)的患者（基线平
血浆置换联合白蛋白疗法：降低中度阿尔茨海默病进展
近日，西班牙Grifols公司公布了白蛋白替代疗法用于中度阿尔茨海默病（AD）患者中开展临床IIb/III期AMBAR研究的顶线数据，结果已公布在今年的阿尔茨海默病临床试验会议(CTAD)上。AMBAR是一项国际、多中心、随机、盲化和安慰剂对照的临床试验，包括来自欧洲和美国41个治疗中心的轻度和中度老年痴呆症患者参与。本研究旨在评价短期和长期血浆置换（一种用于血浆交换的安全可靠的方法）
Devel Cell：解析脂肪储存相关蛋白的结构有望帮助开发抵御肥胖和糖尿病的新型疗法
2018年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Developmental Cell上的研究报告中，来自新南威尔士大学等机构的研究人员通过研究揭开了一种特殊蛋白的结构，该蛋白能够帮助调节细胞中脂质的形成，以及动物（包括人类）机体中脂肪组织的形成，相关研究或有望帮助科学家们开发抵御肥胖和糖尿病的新型策略。图片来源：University of New South Wale
Science子刊：抑制致病性亨廷顿蛋白表达有望治疗亨廷顿舞蹈病
2018年10月6日/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病（Huntington disease, HD）是一种遗传性的渐进性疾病，可引起精神衰退，精神问题和不受控制的运动。这种疾病由突变的亨廷顿蛋白（huntingtin, HTT）引起，它的症状出现在成年期并且随着时间的推移而恶化。在加拿大，亨廷顿舞蹈病的发病率大约为1/7000，而且患有这种疾病的人的每个孩子有50%的几率遗传这个导致这种疾病
Nature：解析出与皮克病相关的tau蛋白细丝的结构
2018年9月30日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国医学研究理事会分子生物学实验室和美国印第安纳大学医学院的研究人员解析出皮克病（Pick's disease）患者中的tau蛋白细丝（tau filament）的结构。相关研究结果近期发表在Nature期刊上，论文标题为“Structures of filaments from Pick’s disease reveal a n
Nat Commun：通过阻断肝脏中特殊RNA沉默蛋白的功能有望抑制肥胖和糖尿病发生
2018年9月19日 讯 /生物谷BIOON/ --肥胖及其相关疾病，比如2型糖尿病和脂肪肝给全球公共卫生带来了巨大的负担，近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自辛辛那提儿童医学中心的科学家们通过研究发现，阻断小鼠肝脏中RNA沉默蛋白就能够防止小鼠患上肥胖和糖尿病。图片来源：mdashf.org这项研究中，研究人员通过遗传工程化剔除了小鼠肝脏中名为A
Alzheon找到抑制阿兹海默病相关蛋白形成的新分子
近日，专注于开发新型药物治疗阿兹海默病（AD）和小分子药物平台治疗神经退行性疾病的生物医药公司Alzheon，在人脑脑脊液中鉴别出来一种物质——3-磺基丙酸（3-SPA），并发现它可以抑制β类淀粉蛋白（Aβ）寡聚物的形成，这是AD的致病物质。3-SPA是高牛磺酸和Alzheon的前体药物ALZ-801在人体内的一种主要代谢产物。该结果于近期发表在《CNS Drug》杂志上。
罕见病新药！PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良（DMD）II期临床成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的
罕见病新药速递！美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的罕见儿科疾病资格认定。此前，A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格，在2016年被EMA授予了优先
Nature：多种帕金森相关的大脑障碍或许源于相同α-突触核蛋白的不同品系
2018年5月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学的研究人员通过研究发现，不同帕金森相关的脑部障碍（synucleionpathies）的主要特征或许都是细胞内错误折叠的蛋白质；研究者发现，α-突触核蛋白（α-syn）的病理学形式或是诱发多种疾病的罪魁祸首。图片来源：Virginia Lee, PhD, Perelman Sc