第一三共公司白血病新药获突破性疗法认定
第一三共公司（Daiichi Sankyo）今日宣布FDA已授予其在研新药quizartinib突破性疗法认定。Quizartinib是一款在研的FLT3抑制剂，用于治疗罹患复发性/难治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。本次认定将加速针对quizartinib的研发，有望早日为患者带来新药。AML是一种恶性血液和骨髓癌症，导致患者体内功能失常的癌变白细
Sci Rep: 实验性药物可用于治疗脱发！
2018年8月1日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自约翰霍普金斯大学的研究者们成功地利用一类实验性药物治愈因高脂饮食导致的皮肤过敏以及脱发症状。研究者们称该化合物能够抑制糖鞘脂的产生，而后者则是皮肤以及细胞膜的组成成分。目前研究表明小鼠在接受了高脂饮食之后更加容易出现毛发白化，掉毛以及皮炎等症状，而通过饲喂药物则能够缓解上述症状。对于这一结果，研究者们称这并不意味着同样适用于人类，目前也没
哈佛大学教授发现：FDA突破性药物疗效&安全性并不突破
突破性疗法（Breakthrough Therapies，BT）是美国FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得突破性药物资格（BTD）的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内获批上市，为患者提供新的治疗选择。BTD也是继
罗氏免疫组合疗法Tecentriq+Avastin斩获美国FDA突破性药物资格
2018年7月18日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PD-L1肿瘤免疫疗法Tecentriq（atezolizumab）联合安维汀（Avastin，通用名：bevacizumab，贝伐单抗）一线治疗晚期或转移性肝细胞癌（HCC）的突破性药物资格（BTD）。此次BTD也是罗氏药物资产获得的第22个BTD，同时也是Tecentr
突破性脐带血技术或将带来骨髓移植的一场革命
2018年7月22日讯 /生物谷BIOON/ --Gamida Cell是以色列的一家临床阶段的干细胞疗法开发商，专注于开发用于治疗癌症和罕见严重血液病的细胞疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予细胞疗法NiCord用于造血干细胞移植（HSCT）的孤儿药资格。之前，NiCord已被FDA授予治疗多种血液系统恶性肿瘤的孤儿药资格，包括急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓性白血病
罗氏2款Elecsys脑脊液诊断试剂盒获美国FDA“突破性设备”资格
2018年7月20日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）不仅是全球最大的生物制药巨头，也是遥遥领先的诊断巨头。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Elecsys® ß-Amyloid (1-42) CSF和Elecsys® Phospho-Tau (181P) CSF突破性设备资格（BDD）。这是2款体外诊断免疫检测试剂盒，用于正在被评估
我国抗艾药物实现零的突破 首个自主研发抗艾滋病新药获批上市
据中国之声《新闻纵横》报道，长期以来，我国艾滋病治疗药物都是舶来品，没有自主研发的抗艾滋病新药，但临床对抗艾滋病新药的需求却日益增长。昨天（13日），记者从国家药品监督管理局了解到，我国自主研发的抗艾滋病新药——艾博韦泰长效注射剂获批准上市。这是我国首个抗艾滋病长效融合抑制剂，并拥有全球原创知识产权，该药的上市表明我国抗艾药物实现了零的突破。那么，这将给艾滋病毒感染者的治疗带来哪些改变
2018年1-6月打破教科书挑战常规的突破性研究
很多教科书中的理论知识及日常生活中的传统观点仅限于目前科学家们的研究结果，然而随着时间推进，科学研究在不断在发展的同时，一些新的研究成果也会层出不穷，很多教科书中的观点也会被覆盖更新，很多传统认知也会被替换。那么2018年都有哪些打破教科书或挑战传统认知的突破性研究成果呢，本文中，小编对20181月至今的相关研究进行了整理，与各位一起学习！【1】Cell：挑战常规！胎儿T细胞竟是成年时对感染作出最
术后疼痛药HTX-011获FDA突破性疗法认定
6月21日，美国商业化阶段生物公司Heron Therapeutics宣布，公司用于术后疼痛管理的药物HTX-011已获得美国FDA的突破性疗法指定。HTX-011是由局部麻醉剂布比卡因（bupivacaine）与抗炎药美洛昔康（meloxicam）组成的固定剂量复方药物，是一种研究性长效缓释制剂，用于与术后疼痛有关的治疗。本次突破性疗法是基于临床2期及新近结束的临床3期研
靶向RNA 小分子药物治疗癌症取得突破
随着科学家们对导致不同疾病的基因变异的了解日益深入，他们下一步正在努力解决的问题是：我们能够使用基因编辑技术来治愈这些疾病么？CRISPR-Cas9等基因编辑技术因此得到了业界的广泛重视。除此以外，Ionis Pharmaceuticals等公司也在使用反义RNA技术来靶向与多种疾病相关的mRNA。而在佛罗里达的斯克里普斯研究所(Scripps Research Institute)的Matthe