双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃，有望治疗大多数DMD患者
研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先，删除模式存在变异，其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时，这可能是一个缺点。
实体瘤治疗迎来曙光！CAR-T细胞体内疫苗触发免疫系统参与，避免肿瘤逃逸
该研究使用CAR-T疗法与疫苗增强相结合的方法作为模型设置，以了解AS在清除抗原性异质实体瘤中的作用，并确定AS的潜在机制。在多个小鼠同基因肿瘤模型中，该研究发现使用第二代CAR-T细胞治疗引起的AS
鼻内给药CRISPR基因编辑系统，绕过血脑屏障，治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台，使用AAV9通过鼻内吸入给药，能够绕过血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路，显著改善小鼠焦虑症状。这种C
Nat Commun：中国科学家开发出有望促进靶向性癌症治疗的相控阵全息声学镊子系统
来自中科院深圳高新技术学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型声学镊子，即相控阵全息声学镊子系统（PAHAT，phased-array holographic acoustic tweezers s
JACS：科学家开发出一种用于成像和治疗人类肿瘤的新系统
来自德国海德堡大学等机构的科学家们通过研究提出了一种新系统，其或能成功解决迄今为止最大的问题之一，即在生理学相关的温度下进行工作。
Cancer Cell：AAV疗法帮助免疫系统治疗脑肿瘤
研究团队表示，使用AAV-LIGHT疗法时，形成了三级淋巴结构（TLS），杀伤性T细胞可以被激活来对抗TLS中的肿瘤细胞。AAV-LIGHT疗法延长了胶质母细胞瘤小鼠模型的生存期
AJRCCM：科学家首次利用干细胞技术制造出离子转运细胞 有望开发出治疗人类囊性纤维化的新型疗法
来自波士顿儿童医院等机构的科学家们通过研究首次利用干细胞技术在患者机体中制造出了离子转运细胞(ionocytes)，这一研究成果意味着如今研究人员就能在培养皿中研究离子转运细胞，从而理解其生物学特性。
澳门科技大学澳门科技大学侯盼盼团队揭示了中草药治疗以心脏离子通道为靶点的心血管疾病
心血管疾病(CVD)是导致死亡和残疾的主要原因，约占全球死亡人数的三分之一，2020年死亡人数为1905万人。这一负担对低收入和中等收入国家的影响不成比例，在这些国家，解决心血管疾病的资源往往有限。
Brain-X综述：可离子化纳米载体递送，用于脑部疾病治疗
用于将核酸输送到大脑的INs有进一步发展的空间，INs的持续探索可能会进一步推动脑部疾病基因治疗的进展，而且INs在治疗其他疾病所取得的成果，也将为脑部疾病的治疗提供策略和参考。
Advances Science：重庆医科大学于超团队开发新型CRISPR递送系统，用于心血管疾病治疗
这种递送系统由于设计了CES1特异性剪切片段，可以有效在肝细胞的胞质内响应CES1酶切，释放Cas9-mRNA 启动Cas9蛋白表达，在核定微信号肽（NLS肽）引导下携带sgRNA入核进行基因编辑。