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新英格兰研究指明视网膜疾病基因治疗方向

在该项研究中,研究人员利用基因治疗技术对患有一种叫做Leber's congenital amaurosis (LCA)的视力退化疾病的儿童进行了治疗,随后对部分病人进行了跟踪调查。

2015-05-06

J Nerosci:你是我的眼:视网膜变性疾病如何让人失去光明

2014年10月20日 讯 /生物谷BIOON/ --发表在国际杂志The Journal of Neuroscience上的一篇研究论文中,来自蒙特利尔临床研究学院的科学家揭开了一项重大的研究突破,研究人员在视网膜中发现了一种关键蛋白,其在感光

2014-10-20

视网膜疾病的基因治疗

【综述】 失明,尽管不是一种会威胁生命的疾病,但会削弱一个人的能力并且几乎不存在治愈的方法。眼部疾病的基因疗法将会深刻影响遗传性视网膜疾病患者的生活质量。正因如此,这个领域吸引了大量的研究去开发相应的疗法。有几个因素使得眼睛成为基因替换疗法的理想器官,包括易接近性、免疫豁免、体积小、组织分区和天然的对侧对照。

2013-05-03