热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于
研究发现大豆中B类热激转录因子参与胁迫反应
我国大豆的产量远远不能满足国内需求，提高大豆的耐逆性可以充分利用边际土地增加大豆种植面积从而提高大豆产量。热激转录因子基因在植物生长过程中发挥了重要作用，然而在大豆耐盐反应中热激转录因子的功能及机理仍不清楚。中国科学院遗传与发育生物学研究所张劲松研究组、陈受宜研究组与黑龙江农科院来永才研究组合作从103份野生大豆资源中筛选得到2份耐盐性强的野生大豆资源，通过RNA-Seq差异表达基因和
新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol完成III期临床入组！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究ORARIALS-01已完成患者入组。在美国和欧盟，arimoclomol已被授予治疗ALS的孤儿药资格。ALS是一种罕见的、快速进展的、并
新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol进入III期临床！
2019年07月19日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究已提前完成患者入组。来自该研究的全面分析结果仍计划在2021年上半年公布。由于最终数据集接近之前计划的中期分析，因此不再需要对数据进行中期分析。在
Diabetes：经典Wnt信号通路因子TCF7L2可调节脂肪细胞发育和功能
2018年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --此前的许多研究已经证明编码Wnt信号通路转录因子TCF7L2的基因是非常强的2型糖尿病候选基因，但该因子究竟如何参与2型糖尿病发生还没有得到很好的了解。TCF7L2蛋白是Wnt/β-catenin信号途径的关键转录效应因子，Wnt/β-catenin信号途径能够对发育起到非常重要的调控作用，而对于脂肪生成过程来说之前研究表明该信号途径发挥负向调控
UBE2O是蛋白复合体中的孤儿蛋白的质量控制因子
2017年8月8日/生物谷BIOON/---很多新生蛋白按照确定的化学计量比例被组装成多蛋白复合体。在这些多蛋白复合体中，单个蛋白亚基合成的不平衡会导致孤儿蛋白（orphan protein，即过量的蛋白亚基）。降解多蛋白复合体中的孤儿蛋白是细胞的一个主要的质量控制问题。科学家们对细胞如何识别这些“孤儿蛋白”，并且对它们进行选择性地标记以便被蛋白酶体降解，知之甚少。如今，在一项新的研究中，来自英国
Science：揭示生命早期的应激通过转录因子Otx2终生影响大脑机制
OTX2蛋白结构图，图片来自Emw/Wikipedia。2017年6月17日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院和麻省理工学院的研究人员发现生命早期的应激（early life stress）通过一个参与情绪和抑郁的大脑奖赏区域中持久存在的转录编程让小鼠产生终生的应激敏感性。相关研究结果发表在2017年6月16日的Science期刊上，论文标题为“Early lif
Nature Communications:科学家揭示表观调控因子ASXL2在造血干细胞功能维持中的抑癌作用
近日，中国科学院北京基因组研究所精准基因组医学重点实验室研究员王前飞与美国迈阿密大学米勒医学院教授杨逢春和许明江合作，揭示了急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）重现性突变基因ASXL2在正常造血干细胞功能维持中的抑癌作用。这一研究成果发表在《自然-通讯》（Nature Communications）杂志。造血干细胞（Hematopoieti
Cell：热休克诱发细胞内蛋白质聚集的分子机理
当细胞暴露于较高非致死性的温度下时，细胞内的蛋白质聚集体就会形成，这似乎是对压力产生反应的一种表现形式，但损伤蛋白的积累似乎并不会在形成过程中被破坏；近日刊登在国际杂志Cell上的一项研究论文中，来自芝加哥大学和哈佛大学的研究人员通过研究发现，当细胞回归到正常温度下时，这种蛋白聚集可以被完全逆转恢复，聚集的蛋白质会被解开重新恢复其正常的功能，本文研究为揭示蛋白质聚集的生物学本质提供了新的思路。
Oncogene：成骨转录因子RUNX2可促进前列腺癌转移
近日，国际学术期刊oncogene在线发表了美国科学家关于成骨转录因子RUNx2在前列腺癌转移过程中发挥重要作用的最新研究进展。