基因治疗方面的核心技术及产业前景
一、 基因治疗：基于遗传操控的疾病治疗方案基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因，也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。与常规的药物/治疗方案相比，基因治疗能从源头上解决疾病的发生，故而在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病上有明显优势，比如血友病等。在安全性上，基因
TransCon生长激素治疗儿童生长激素缺乏症三期临床研究核心结果公布
维昇药业（VISEN Pharmaceuticals），一家致力于内分泌相关疾病治疗，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，获得Ascendis Pharma的独家授权，负责Ascendis Pharma旗下的内分泌罕见病治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma宣布其在生长激素缺乏症（GHD）儿童中进行的，每周一次的TransCon生长激素与每日一次的生长激素（G
清华大学李雪明课题组在《细胞研究》发表论文报道VI型分泌系统膜上核心复合物的结构
2019年1月15日，清华大学生命科学学院李雪明研究组在《细胞研究》(Cell Research)杂志在线发表题为《VI型分泌系统膜上核心复合物结构》“Architecture of type VI secretion system membrane core complex”的研究论文。该论文报道了细菌VI型分泌系统膜上核心复合物的近原子分辨率的结构，揭示了其组装新形式。革兰氏阴性菌通过一系列不
亚盛医药多个核心品种获“十三五”国家“重大新药创制”科技重大专项支持
亚盛医药宣布，国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心日前正式下发《关于“重大新药创制”科技重大专项2018年度立项课题的通知》，公司申报的“国内首个原创抗耐药Bcr-Abl抑制剂HQP1351的临床研究及获批生产”、“国际原创新靶点BCL-2抑制剂APG-1252临床开发”和“国际原创新靶点MDM2-p53抑制剂APG-115临床研究及生产注册”3个项目均获立项支持。同时公司申报的“cIAPs拮抗
博雅控股集团向FDA递交CAR-T自动化细胞制备平台CAR-TXpress™核心设备的主文件备案
近日，博雅控股集团下属美股上市公司赛斯卡医疗（Cesca Therapeutics Inc., Nasdaq: KOOL）宣布已经完成向美国FDA提交了CAR-T细胞自动化制备平台CART-Xpress™的关键设备X-LAB™的设备主文件（MAF）备案。 设备主文件 (MAF) 和药物主文件 (DMF) 相似， 是反映医疗器械生产和质量管理方面的一套完整的文件资料
研究发现抗抑郁症药物氟西汀可缓解SHANK3基因突变猴自闭症核心症状
自闭症的发病率占普通人群的1%，目前没有有效的药物治疗。编码突触后骨架蛋白SHANK3的单基因突变是导致自闭症最常见的遗传因素。尽管SHANK3突变小鼠为解析自闭症发病机制提供重要模型，但考虑到人与鼠在行为学和脑解剖学方面的种间差异，使用小动物来模拟自闭症和推动临床转化应用面临巨大挑战。与暨南大学教授李晓江和美国杜克大学教授姜永辉合作，中国科学院遗传与发育生物学研究所张永清
“网红”CAR-T中国登记研究151个 安全疗效成核心
2017年被医药行业誉为CAR-T元年，尤其是2017年8月和10月先后批准诺华及Kite制药两个CAR-T疗法上市，鼓舞着国内的资本与企业，有超过100家企业在国际临床试验登记网站登记。有医药分析师认为，CAR-T是未来十年全球生物科技最大风口，中国有希望弯道超车。中国癌症患者每年新增400多万，其中近20万为白血病等常见血液肿瘤。综合美国CAR-T产品售价、中国GDP水
Nat Neurosci：科学家开发出创新性技术来揭示大脑细胞的“核心身份”
2018年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --人类大脑由1700亿个细胞组成，每一种细胞都会发挥一种特殊的功能，那么问题来了，是什么机制让细胞的功能变得不相同呢？很多生物学家都尝试将细胞进行逐一分离并对其进行深入研究来回答这个问题，通过对每个细胞进行RNA测序，研究人员就能够确定给定组织中哪些基因会发生表达，但能够将细胞从组织中分离出来的技术很难进行精细化地应用于人类大脑中脆弱且细胞的神经元
重磅消息|华大智造首度公开旗下测序仪文库构建核心序列
2018年9月8日，在华大基因集团19周年庆前夕，华大智造首次向业内公开华大智造测序仪文库构建核心序列，致敬华大基因集团。华大智造成立于2016年，一直致力于研发和生产基因测序设备。如行业内小伙伴们所知，华大智造已拥有四款高通量测序仪——BGISEQ-500、BGISEQ-50、MGISEQ-2000和MGISEQ-200获得国家食品药品监督管理总局医疗器械认证，成为国内唯一世界唯三, 能够量产临
Nature：一网打尽BRCA1所有核心突变！乳腺癌研究迎重大进展
9月13日，顶尖学术期刊《自然》上发表了一篇重磅论文。一支来自华盛顿大学的科研团队利用CRISPR技术，对乳腺癌重要风险基因BRCA1进行了“饱和式”的基因编辑，详细解析了近4000个不同的单核苷酸变异会对这条基因产生怎样的影响。研究人员称，这个发现有望立刻在临床上得到应用。相信很多学术经纬的读者朋友们都知道BRCA1基因的名字。它编码的蛋白参与了DNA的修复过