SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体
近日，SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布，两家公司签订了一项研发许可和合作协议，SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体（AAV），让基因疗法可以跨越血脑屏障，应用于治疗帕金森病（PD）、阿兹海默病（AD）、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、及其它神经退行性疾病。SIRION拥有全球领先的以病毒为基础的基因递送技术，而Denali Therape
Poseida新型非病毒载体BCMA CAR-T ASH公布最新数据
近日，Poseida Therapeutics在2018年美国血液学会（ASH）年会上发表了其主要CAR-T疗法P-BCMA-101第一阶段临床研究的最新成果。在这项研究中，进行了五组剂量递增试验，评估 P-BCMA-101对复发 / 难治性（ R / R ）多发性骨髓瘤（ MM ） 治疗的功效和安全性。23名患者接受了五个剂量组的治疗，接受剂量如下表：在先前的低剂量P-BCMA-101试验中，患
基因治疗的下一个瓶颈：病毒载体的制造问题，看各大公司如何支招
2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna，这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前，其他一些基因治疗项目也紧随其后，例如：诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出，这是一个即将腾飞的领域。FDA局长Scott Gottlieb博士称，基因疗法是“治疗严重疾病的全新科学范例”。然而，快速发展的同时也带来
杆状病毒衣壳蛋白组装体的结构及应用方面获进展
近日，中国科学院武汉病毒研究所曹晟课题组在杆状病毒衣壳蛋白组装体结构及应用方面取得新进展。研究发现杆状病毒衣壳蛋白可以在体外条件下可控地组装为柔性纳米管，该纳米管具有两种明显不同的组装形式，可以作为纳米平台高密度地展示多种外源蛋白。相关工作在线发表于美国化学会《应用材料与界面》（ACS Applied Materials & Interfaces）。具有丝状形态的病
无需病毒载体，利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑
2018年7月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞（一种免疫细胞）进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用，加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病（包括罕
新型腺病毒载体埃博拉疫苗研发取得进展
埃博拉病毒可引发严重的出血热疾病，致死率极高。2014年非洲埃博拉疫情大爆发造成上万人死亡，今年4月以来刚果地区又爆发了埃博拉疫情，并有扩大传播的趋势，疫苗成为埃博拉疫情防控的最有效工具。中国科学院广州生物医药与健康研究院冯立强团队研制了一种利用2型腺病毒为载体的埃博拉病毒疫苗，6月6日，相关研究成果以An adenovirus serotype 2 vectored ebolavirus vac
新型非病毒纳米载体将有效抑制肿瘤生长
小编推荐会议：2018肿瘤与转化医学国际大会近日，中国科学院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体，这些非病毒纳米载体可以高效递送CRISPR/Cas9系统到体内，为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床应用领域的应用提供了新途径。相关研究成果Thermo-triggered release of CRISPR-Cas
研究揭示杆状病毒O-糖基化蛋白GP41调控病毒粒子装配的机制
4月12日，国际学术期刊Journal of Virology 在线发表了中国科学院武汉病毒研究所病毒学国家重点实验室王华林团队的最新研究成果，论文题为The functional oligomeric state of tegument protein GP41 is essential for baculovirus BV and ODV assembly（《杆状病毒皮层蛋白GP41的寡聚化对
安全脑靶向基因疗法：发现病毒载体通过血脑屏障所需的结构
基因疗法研究最新进展：发现基因疗法的病毒载体通过血脑屏障所需的结构。这个结构是8个紧密排列的一组氨基酸，是较低剂量脑部和脊柱疾病基因治疗的关键因素。该结构有利于高选择性脑部基因疗法研发，也有利于肝脏毒性的降低。基因疗法有望彻底改变许多疾病的治疗方式，包括ALS等神经系统疾病。但是传递治疗基因的小病毒在高剂量时可能会有不良副作用。那病毒又是如何通过血脑屏障，最近北卡罗来纳大学(UNC)医
杆状病毒巯基氧化酶结构与功能研究取得进展
近日，中国科学院武汉病毒研究所胡志红课题组和龚鹏课题组合作，在杆状病毒巯基氧化酶P33的结构和功能研究中取得进展，相关研究成果以Three conserved regions in baculovirus sulfhydryl oxidase， P33， are critical for enzymatic activity and function为题，在线发表在Journal of