欧洲首个苯丙酮尿症（PKU）酶替代疗法Palynziq将在2019Q2获批上市
2019年3月1日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球化的生物技术公司，致力于开发和商业化创新疗法，用于患有严重和危及生命的罕见和超级罕见遗传性疾病患者，该公司拥有7个商业化药物和多个临床和临床候选药物。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Palynziq（pegvaliase）注射液，用于尽管接受先前可用的治疗方
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。（图片来源：www.pixabay.com）多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能
研究发现蛋白质翻译后修饰通过泛素化降解途径调节脂肪酸合成的新机制
2月7日，国际学术期刊《自然-通讯》（Nature Communications）在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所李于研究组的最新研究成果“Post-translational regulation of lipogenesis via AMPK-dependent phosphorylation of insulin-induced gene”。该研究发现腺苷酸活化蛋白激酶（
想戒烟 是电子烟成功率高还是尼古丁替代疗法效果好？
在大型随机对照试验中，电子烟戒烟效果是尼古丁替代疗法的两倍。这是发表于《新英格兰医学杂志（NEJM）》的一篇最新研究结果。在美国FDA尚未批准电子烟作为戒烟疗法的当下，这则研究引起了学界对戒烟疗法的热议。这项研究由英国国家健康研究所（NIHR）资助，并获得了英国癌症研究中心的支持。研究在英国招募了886名有依赖性的吸烟者，其中绝大多数是中年人。受试者被随机分配接受3个月的尼古丁替代疗法
研究发现黑腹果蝇不同铁运输途径间竞争新机制
近日，合肥工业大学食品与生物工程学院教授肖桂然带领团队发现黑腹果蝇转铁蛋白1（transferrin1）在体内参与铁运输并且与铁蛋白（ferritin）具有竞争关系。该研究于1月15日在线发表于《细胞通讯》上。黑腹果蝇是一种在遗传和发育生物学中应用广泛的重要的模式生物。它们体型小，生命周期短（12天左右），繁殖能力强，容易饲养。此外，果蝇具有4对染色体，包含大概13600个基因。现有研
《细胞》子刊：打通细胞疗法的关键途径！科学家们用干细胞分化出了免疫T细胞
很多人都把2017年称为是细胞疗法的元年。这一年里，美国FDA批准了头两款CAR-T疗法，让许多血液癌症患者迎来了全新的治疗方案。CAR-T疗法对某些癌症有着极佳的治疗效果，但它也并非没有局限。除了潜在的副作用外，它的制造与生产也是一个挑战。从流程上看，为了治疗患者，研究人员们必须先从患者体内分离出免疫T细胞，在体外进行基因编辑，让其针对癌细胞表面上的抗原，再经过大量扩增后，输注回患者
研究揭示萘啶霉素生物合成途径中的自抗性机制
细菌通过次级代谢产生具有生物活性的抗生素从而清除异己，争夺环境中的资源，那抗生素产生菌如何避免抗生素对自身产生伤害呢？近期，中国科学院上海有机化学研究所生命有机化学国家重点实验室研究员唐功利课题组在高活性天然产物萘啶霉素（NDM）的生物合成研究过程中，发现了一个分泌型、FAD依赖的氧化还原酶NapU在胞外氧化无活性前体生成具有生物活性的萘啶霉素，随后还可以进一步氧化萘啶霉素使其失活。相
进口免疫平台被开放，国产替代愈演愈烈
随着生产研发技术的不断突破，国内市场上生化诊断进口仪器已从封闭走向开放，生化试剂国产替代率接近80%。现如今，化学发光作为体外诊断规模最大的细分领域，国内市场增速达15%，自2010年至2016年，国内免疫诊断领域化学发光市场的占比从44%增长至79%，发展非常迅猛。国产免疫的替代之路早已开始，在2000年初，国内厂家就已经研发了化学发光仪器及其配套的产品，如今，也有部分进口免疫诊断仪
研究发现关键内质网伴侣蛋白协同自噬途径负反馈调节细胞应激反应新机制
11月14日，国际学术期刊Journal of Biological Chemistry 在线发表了中国科学院上海营养与健康研究院李于研究组的研究论文“The ER-localized Ca2+-binding protein calreticulin couples ER stress to autophagy by associating with microtubul
重编程机体的能量途径来促进肾脏损伤的自我修复！
2018年12月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自凯斯西储大学医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种新型通路或能增强损伤肾脏的修复功能；相关研究结果或能帮助研究人员开发新型药物来阻断或逆转人类严重肾脏疾病的进展，同时也有望应用于开发治疗诸如心脏、肝脏等器官的病变。图片来源：Harrington Discovery Institute肾脏能