庞贝式疾病AT2220开始二阶段临床试验研究
近日，Amicus Therapeutics公司首次将AT2220（去氧野艽霉素盐酸盐）和酶代替治疗（ERT）注射液用于庞贝氏疾病患者的治疗中。多中心、开放式的二阶段研究010，通过AT2220和ERT共同治疗与ERT 单一治疗作对比，目的是为了验证AT2220的安全性和药代动力学。 所有组都将接受常规剂量的ERT注射。在下一次ERT注射之前一小时，患者先服用单一口服剂量的AT2220。
子宫肌瘤和子宫内膜异位药Proellex二阶段临床研究结果出炉
Repros医疗公司公布了用于治疗子宫肌瘤和子宫内膜异位症的Proellex二阶段低剂量的研究结果。 二阶段ZP-204研究是五个组剂量增加研究，每个组12名子宫肌瘤或子宫内膜异位症患者，每组随机接受分别为1mg、3mg、6mg、9mg和12mg口服Proellex的治疗。
TRU-016结合苯达莫西汀开始二阶段临床研究
Emergent公司开始TRU-016结合苯达莫西汀（bendamustine）的2阶段研究，这是一种治疗慢性淋巴细胞白血病的药物. TRU-016是一种人源化抗CD37的单特异蛋白疗法，用来治疗B细胞恶性肿瘤。 Emergent在研究开始后获得了600万美元的阶段性付款。 开放的多中心主动控制实验，将招募确诊的未经苯达莫西汀治疗的复发性CLL患者，而且这些患者在前期治疗中都没有成功。
PNAS：研究人员找到在疾病起始阶段治疗帕金森症的途径
设想下，如果医生能在帕金森病初露端倪时发现它并在疾病折磨患者之前对触发它的蛋白进行治疗。 由美国密歇根州立大学博士后研究员Basir Ahmad领导的研究团队证明，缓慢卷曲的alpha-突触蛋白是导致聚集的原因，蛋白聚集是帕金森症的第一步。研究结果发表于本期《美国国家科学院报》（PNAS）上。 蛋白质是由氨基酸组成的链状分子，行使着细胞中大部分功能。
2012年10大处于晚期临床阶段的癌症药物
今天，数以万计的实验药物正在进行各个阶段的临床试验，其中最大的一类是癌症治疗药物。FierceBiotech的数据表明，目前有近千个癌症药物项目在进行中，FierceBiotech从中选取了最有希望的10个项目进行详细阐述。 FierceBiotech欢迎大家对此提出不同的看法。
我国“生物柴油”有望进入规模化生产阶段
从中科院广州能源研究所获悉，由该所承担的粤港关键领域重点突破招标项目——“年产1万吨生物柴油关键技术及示范项目”，近日通过了专家组验收暨成果鉴定。我国生物柴油可望走出目前的试验阶段，进入规模化的产业化生产阶段。 我国生物柴油原料资源丰富，开发潜力巨大。仅广东省就有300种以上含有丰富油脂的常见本土植物，可望大规模开发成为可再生的生物柴油。
Concert公司糖尿病肾病药第一阶段临床结果出炉
Concert 医药公司公布了CTP-499的第一阶段临床研究结果，这是一种用来糖尿病肾病的药物。 CTP-499是模拟的 1-((S)-5-hydroxyhexyl)-3,7-dimethylxanthine （HDX），是一种己酮可可碱活性代谢物，他有血管紧张素转换酶抑制剂 （ACEi） 和血管紧张素受体阻滞剂 (ARBs) 多效性机制。
ACS药物ALX-0081的二阶段药效概念证明成果喜人
Ablynx公司公布了研究评估抗血友病Nanobody（ALX-0081）的二阶段药效概念证明的可喜成果，ALX-0081是用于治疗经皮冠状动脉介入治疗（PCI）的急性冠状动脉综合症(ACS)患者。 Ablynx 抗血友病 Nanobody是一个二价构造，由两个针对 vWF的Nanobody组成，同单价式相比增加了药效。
抗抑郁药TC-5214第三阶段实验结果低于预期
阿斯利康与Targacept公司联合发表Renaissance第三阶段实验的第一部份结果,评估TC-5214的疗效与耐受度,作为治疗重度忧郁症患者的抗忧郁佐剂。忧郁症病人通过TC-5214治疗后,Montgomery-Asberg忧郁症量表显示,本研究并未达到预期效果,TC-5214作为一种烟碱通道调节器,是治疗重度忧郁症的佐剂,但是在首次抗忧郁治疗中却没有达到预期目标。