白血病新药！Vyxeos获英国NICE批准，治疗2种特定的继发性急性髓性白血病（AML）
2018年11月09日讯 /生物谷BIOON/ --英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布一份最终评估决定（PAD），批准Jazz制药公司白血病新药Vyxeos（44mg/100mg输液用浓缩粉末）用于英国国家服务系统（NHS），用于治疗2种新诊成人急性髓性白血病（AML）：（1）治疗相关性急性髓性白血病（t-AML）；（2）伴骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病（AML-MRC）。Vy
银屑病生物制剂最新开发进展：10款上市 8种临床II/III期
银屑病（Psoriasis）是一种常见的、慢性的、非传染性的、疼痛的、毁容的、致残的疾病的免疫炎症性疾病。通常发于皮肤和指甲，并伴随一系列合并症。皮肤损伤位于局部或全身，对称居多，边界清晰，红疹和斑块，通常覆盖白色或银色的鳞片，还经常引起瘙痒和刺痛。银屑病发病率高，并且10-30％的患者中伴有银屑病关节炎，还与2型糖尿病，非酒精性脂肪肝，心血管疾病，代谢综合征等相关。于此同时，社会的偏见，治疗的花
Nat Genet：一种未知的遗传突变或与阿尔兹海默病进展直接相关
2018年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自西奈山医院的科学家们通过对死亡后人类机体的脑组织的RNA进行大规模分析，鉴别出了与阿尔兹海默病进展相关的特殊RNA剪接事件，文章中，研究人员绘制出了老化前额叶皮层组织中RNA剪接变异的全面全基因组图谱，或为后期科学家们进行阿尔兹海默病相关的研究提供新的思路和希望。图片来源
涉及数十种罕见病 多个已上市的新药可直接提出上市申请
昨日（8月8日），国家药审中心（CDE）发布了《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》（以下简称通知），《通知》称，为加快境外已上市临床急需新药进入我国，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会组织有关专家，对近年来美国、欧盟或日本批准上市新药进行了梳理，重点考虑了近年来这些国家和地区批准上市，但在我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无
科学家发现激活HSF1信号通路与一种白血病直接相关
近日，纽约大学医学院的科学家们在T细胞急性淋巴性白血病（T-ALL）中，发现NOTCH-1信号通路可以劫持热休克转录因子1（HSF1）信号通路，预示阻断HSF1信号通路中的一个或多个基因可能是治疗这一恶性疾病的新途径。其试验结果于近日发表在《Nature Medicine》杂志上，这是第一次发现激活HSF1信号通路与一种白血病直接相关。NOTCH-1在T细胞发育中起到关键作
Nature：发现一种新的治疗内脏利什曼病的候选药物并阐明其作用机制
2018年8月2日/生物谷BIOON/---内脏利什曼病（visceral leishmaniasis），又称黑热病，是一种每年导致数万人（其中的大多数人属于世界上最为贫穷的人）死亡的疾病。这种疾病是由一种被称作杜氏利什曼原虫（黑热病原虫）的寄生虫引起的，这种寄生虫通过受感染的白蛉叮咬进行传播。患上这种疾病的人会出现发烧、体重减轻和贫血的症状，而且如果不加以治疗的话，这种疾病通常是致命性的。据世界
武田与Ovid制药扩展2种罕见癫痫病试验
2017年1月，武田制药与Ovid Therapeutics签署了一项研究协议，双方将合作为一种罕见的儿童癫痫开展全新的候选试验（详见：武田和Ovid合作研发罕见病儿童癫痫药物）。这个交易与通常的交易有所不同：武田并不是从Ovid购买一项有前途的药物，事实上Ovid将帮助研发武田的儿科癫痫药物TAK-935（一种选择性CH24H抑制剂）。日前，两家公司宣布在罕见的儿科癫痫症
白癜风、银屑病……七种自身免疫疾病新药研发现状一览
虽然我们大多时候认为疾病是由细菌或病毒引起的，但当机体自身的防御系统攻击自身组织时也会发生疾病，这类疾病被称为自身免疫性疾病，是由于机体对自身抗原发生免疫反应而导致自身组织损害所引起。迄今为止，已有超过80种已知的自身免疫性疾病，受累组织遍布全身各个区域，最常见的包括类风湿性关节炎、多发性硬化症等等。近日，欧洲知名的生命科学网站（Labiotech.eu）盘点了7种比较少见
Nat Neurosci:科学家在果蝇中观察到一种与阿尔兹海默病相关的异常基因复制行为！并发现潜在药物！
2018年7月25日讯 /生物谷BIOON /—邪恶的基因自我复制，并把它们劣质的复制品放置到遥远的星系（也就是我们的DNA）前线，然后导致疾病发生。这听起来像科幻小说，然而却是真实的现象！在7月23日发表在Nature Neuroscience期刊的一项研究中，来自美国德克萨斯大学圣安东尼奥健康中心的科学家们发现，这种基因复制粘贴活动在有tau蛋白病变（一类神经退行性疾病，包括阿尔兹海默病）的果
BioNTech与Genevant达成合作 开发5种罕见病领mRNA治疗方案
BioNTech AG与Genevant Sciences宣布将合作开发5种mRNA治疗方案，用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可，将Genevant的递送技术应用于BioNTech的5个肿瘤学项目。除了在细胞和基因疗法以及蛋白质疗法上具有优势，BioNTech还是研发mRNA疗法的行业领导者，拥有广泛的科学专业知识、制造基础设施、广泛的学术网络、以及对该技术作