Hum Gene Ther：基因疗法治疗地中海贫血症效价分析
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——基因治疗有望治愈β-地中海贫血，而一项新的研究已经表明，与异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗相比，基因治疗在2年内与更少的并发症和住院率有关。该研究分析和比较了基因治疗与HSCT对β-地中海贫血患者的有效性和成本，相关研究成果发表在《Human gene therapy》杂志上。巴黎第七大学的Severine Coquerelle领导的一个法国研
Cell Metabol：消除损伤的线粒体或能减缓机体慢性炎性疾病的表现
2019年5月5日 讯 /生物谷BIOON/ --炎症是一种机体平衡的生理反应，机体需要炎症来消灭外来入侵者和刺激物等，但过度的炎症反应常常会损伤健康细胞，引发机体衰老和慢性疾病发生；为了能有效控制炎症，免疫细胞就会雇佣一种名为NLRP3炎性小体的分子机器，NLRP3在健康细胞中处于失活状态，但当细胞中的线粒体因压力或暴露于细菌毒素而损伤时，NLRP3的功能就会被开启。图片来源：UC San Di
OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
Blood：利用CRISPR-Cas12a基因编辑有望治疗β-地中海贫血
2019年4月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。相关研究结果近期发表在Blood期
贫血新药！新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月13日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA）。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[rin
高血压等慢性病既伤“心”又伤“脑”
高血压、糖尿病等慢性病是导致人们患上心脏疾病的几个主要风险因素。一项最新研究发现，这些慢性病不但伤“心”，而且伤“脑”，会使人脑出现结构性变化导致痴呆症的风险升高。研究人员近期在《欧洲心脏病学杂志》上介绍，他们分析了9772名年龄在44岁至79岁志愿者的相关数据。这些人至少接受过一次磁共振成像大脑扫描，并提供了个人基本健康情况及就医记录等。数据分析发现，心血管疾病的风险因素中，除了高胆
强生Invokana(卡格列净)在美国提交申请，用于2型糖尿病患者治疗慢性肾病
2019年3月29日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份补充新药申请（sNDA），申请批准Invokana（canagliflozin，卡格列净）一个新的适应症：用于伴有慢性肾脏病（CKD）的2型糖尿病（T2D）成人患者，降低终末期肾病（ESKD）风险——加倍的血肌酐（Scr），这是该类患者群体中ESKD、肾脏或
全球首个β地中海贫血基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准基因疗法Zynteglo（前称：LentiGlobin，编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞），用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血（TDT）青少年及成人患者的治疗，具体为：非β0/
获欧盟委员会支持 首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市
bluebird bio宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对其在研基因疗法Zynteglo（前称LentiGlobin）的上市授权申请（MAA）表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症（TDT）患者。这些TDT患者适合进行造血干细胞移植（HSC），但苦于找不到合适的人白细胞抗原（HLA）配型。预计在20
中国研究发现慢性压力促进癌症发展新机制
癌症现已成为严重威胁人类生命健康的疾病之一，而癌症患者通常伴有焦虑、绝望、恐惧等不良情绪，这往往加速病人病程的进展，影响患者的预后。近日，一项关于慢性压力与癌症发生发展之间关系的研究刊登于国际自然科学领域权威杂志《临床调查》（the Journal of Clinical Investigation）。该项研究发现，慢性压力能够促进肾上腺素水平异常升高，通过改变乳腺癌的糖酵解水平引起肿