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Circulation | 上海交通大学冰/岩/孙琨发现肥厚型心肌病的潜在治疗新策略

该研究证明了RNA核酸酶在治疗遗传性心脏病方面的巨大潜力,并为HCM患者提供了具有转化前景的药物。

2024-05-22

躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,创立的Editas坐收专利费

在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。

2023-12-15

Science:一次性发现了188种新型CRISPR-Cas系统

这项研究也提示我们,该研究发现的CRISPR相关系统代表着与RNA指导机制相关的多样化生化活动的未开发宝库,具有巨大的生物技术发展潜力。

2023-11-27

JCR:翾/何永捍团队开发特异靶向肝脏蛋白降解剂——LIVTAC

结果证明,LIVTAC作为一种新型的HCC治疗手段,可有效避免传统药物干预手段因分子靶向性不足而产生的“在靶毒性”,突显了其转化应用的巨大潜力,有望用于其它肝脏疾病的治疗。

2024-09-06

Nature Chemical Biology丨潇雨团队开发新的CRISPR激活筛选方法

FBXO22作为一种E3泛素连接酶,展现了在PROTAC开发中的重要潜力。此外,本研究突显了CRISPR激活筛选在TPD研究中的实用性。

2024-07-09

Cell子刊:弩团队开发circRNA疫苗,编码lncRNA来源蛋白,治疗脑肿瘤

中山大学第一附属医院张弩、刘雪松、张茂雷等研究发现长链非编码RNA-H19(Lnc-H19)编码一种免疫相关蛋白——H19-IRP。

2024-11-06

的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法

研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。

2023-12-27

Cell Reports:传茂团队揭示以能量供给为手段的细胞周期调控新机制

这项工作报道了全新的有丝分裂期特异性ERMCS,揭示了LBR处于有丝分裂期的全新功能,为以能量供给为手段的细胞周期调控机制提供了新的见解。

2024-10-07

Mol Cell:永有团队揭示硫化氢介导的代谢重塑促进肺癌细胞铁死亡

本研究不仅揭示了H2S促进铁死亡的分子机制,还指出SAHH作为潜在的肿瘤治疗靶点的价值,同时也为基于气体信号分子和铁死亡调控的肿瘤治疗交叉领域提供新的思路。

2024-10-01

Nature:龙课题组报道乳酸感知蛋白和乳酸化转移酶AARS1/2

研究不仅揭示了AARS1/2作为乳酸感知蛋白和乳酸化修饰泛酶的的重要角色,还阐明了乳酸堆积致疾病重症的机理。

2024-10-01