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Voyager帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定

开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布,美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法(RMAT)认定,治疗难以进行医学管理,有运动波动的帕金森病患者。帕金森病是一种慢性神经退行性疾病,影响了美国约100万人口,全球约700-1000万人口。据估计,高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动,左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病患者的病因尚不清楚

2018-06-23

Axovant Sciences宣布获得帕金森病基因疗法独家授权

 今日,Axovant Sciences宣布已从Oxford BioMedica获得全球独家授权,开发并推广帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD(曾用名OXB-102)。Axovant预计将于今年底开始对晚期帕金森病患者进行AXO-Lenti-PD的1/2期剂量递增研究。帕金森病是一种慢性进行性神经退行性疾病。它是仅次于阿兹海默病的第二大常见神经退行性疾病,影响了美国100多万人,全

2018-06-07

2018年最新帕金森病研发药物有哪些

 帕金森病(Parkinson's Disease,PD)是一种慢性进行性神经退行性疾病。这种疾病是由英国医生詹姆斯?帕金森(James Parkinson)命名的,他在1817年首次描述。PD是仅次于阿兹海默病的第二大常见神经退行性疾病,影响了美国100多万人,全球400-600万人,它的发病率随着人口老龄化而增加。在帕金森病中,称为黑质的大脑区域中的神经细胞(也称为神经元)开始发生功

2018-04-11

FDA今日批准阿斯利康糖尿新疗法

 今日, 阿斯利康(AstraZeneca)宣布美国FDA批准BYDUREON?(艾塞那肽缓释剂)注射悬浮剂作为基础胰岛素的附加疗法,用于血糖控制不足的2型糖尿病成人患者。BYDUREON曾获批用于血糖控制不佳的2型糖尿病成人患者,这些患者在饮食和锻炼外还在使用一种或多种降糖药。糖尿病是一种日益严重的全球性流行病,截至2015年,全球有4亿成年人受到糖尿病的影响。2型糖尿病患者对胰岛素产

2018-04-04

帕金森病的病因也许压根不在大脑里?

帕金森病 (Parkinson’s disease, PD)是一种神经退行性疾病。患者大脑中运动中枢的神经元逐步死亡,导致震颤和运动能力的丧失。因为PD患者的大脑神经元出现死亡,而且在大脑周围存在着血脑屏障来防止病原体侵入大脑,因此通常人们认为PD发病的源头是大脑中出现的某种异常。但是日前美国圣犹大儿童研究医院 (St. Jude Children Research Hospital) 的最新研究

2018-04-01

诺和诺德与EpiDestiny达成4亿美元合作,开发镰状细胞(SCD)创新疗法

2018年04月06日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布与EpiDestiny公司达成一项全球独家授权协议,获得了后者开发的镰状细胞病(SCD)项目EPI01。根据协议,EpiDestiny将有资格获得合计超过4亿美元的前期付款、开发及销售里程碑金、以及基于净销售额的特许权使用费。EpiDestiny将与诺和诺德合作开发EPI01治疗SCD和β-

2018-04-06

“拥抱郁金香”项目一周年成果显著 帕金森病规范诊治我们在行动—“郁金香活力操”在沪发布 倡导中老年人健康生活方式

4月11日为世界帕金森病日,调研显示超9成大众对帕金森病认识不足全球超过3成帕金森患者在中国,科学疗法普及不足,病人容易陷入治疗误区帕金森病已成为继肿瘤、心脑血管病之后中老年人的“第三杀手”目前帕金森病主要治疗手段为药物及神经外科脑起搏器手术疗法2018年为脑起搏器发明第30周年,进入中国第20年,全球累计造福病患15万人超九成社会大众不了解帕金森病 四成患者曾被误诊据2017年发布的帕金森病大众

2018-04-10

治疗帕金森病 基因疗法改善患者运动功能

小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会今日,专注于开发针对严重神经疾病的基因治疗的公司Voyager Therapeutics公布了其正在进行的VY-AADC剂量范围1b期临床试验在晚期帕金森病中的长期数据。帕金森病是一种慢性神经退行性疾病,影响了美国约100万人口,全球约700-1000万人口。据估计,高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动,左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病

2018-03-11

英国最新研究有望推动开发糖尿新疗法

英国伦敦玛丽女王大学、埃克塞特大学和范德比尔特大学发布消息称,其联合研究团队最新发现一种控制胰岛素产生的名为MAFA的基因缺陷,首次将这种基因缺陷与疾病联系起来,有望推动糖尿病新疗法的开发。这是该团队对一个家族独特案例进行研究后得出的结论。该家族有些成员患有糖尿病,而其它家族成员胰腺中产生了胰岛素瘤。这些胰岛素瘤通常导致低血糖,而糖尿病则往往导致高血糖。研究表明,同样的基因缺陷可影响胰腺中的产胰岛

2018-03-15

Cell Rep:科学家鉴别出赋予棕色脂肪特殊身份的关键分子 有望开发出肥胖和糖尿新疗法

2018年3月21日 讯 /生物谷BIOON/ --人类机体的大部分脂肪细胞都能够储存能量,然而每个人体内都有一部分棕色脂肪做着相反的工作,即燃烧热量产生热量;如今来自索尔克研究所的研究人员通过研究阐明了特殊分子ERRγ如何赋予健康棕色脂肪燃烧能量的身份,从而使得这些细胞能在机体进入寒冷状态时做好准备让机体暖和起来,相关研究刊登于国际杂志Cell Reports上,研究结果或能帮助科学家们开发治疗

2018-03-21