Cell：首次发现阻断CRISPR-Cas9基因组编辑的小分子抑制剂
2019年5月12日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所等研究机构的研究人员发现酿脓链球菌Cas9（SpCas9）的首批小分子抑制剂能够更精确地控制基于CRISPR-Cas9的基因组编辑。具体而言，他们通过开发一系列高通量生物化学分析方法和基于细胞的分析方法，筛选了许多小分子，以便鉴定出能够破坏SpCas9与DNA结合因而干扰它的DNA切割能力的化合物。这些首批小分子
首个CRISPR-Cas9小分子抑制剂已找到
在日前发表于最新一期《细胞》杂志上的论文中，一篇关于CRISPR-Cas9小分子抑制剂的研究吸引了业内的广泛关注。一些专家指出，基因编辑只是工具。在不同的人手中，它可以造福人类，也可以给人类带来危害。在它引起危机之前，我们最好还是先找到“解药”。本研究由Broad研究所的Amit Choudhary教授所主导。研究人员们将注意力放在了SpCas9蛋白上，这是一种CRISPR
Nat Commun：科学家用小分子改变DNA三维结构，有望开发新型抗癌药物
2019年4月28日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现，利用小分子化合物可以改变基因组的空间结构，这些小分子化合物被认为是很有前途的抗癌药物。这项工作为开发一类可以改变三维基因组的新的抗癌表观遗传药物开辟了新方向，研究结果发表在《Nature Communications》杂志上。图片来源：Nature Communications生物体的特性是在其基因组中编码的，在大多数情况下，基因组的
Cell：利用uliCUT&RUN方法在单细胞和单个胚胎中构建染色质上的蛋白结合图谱
2019年4月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的突破性研究中，来自美国匹兹堡大学和马萨诸塞大学医学院的研究人员对一种称为CUT&RUN（cleavage under targets and release using nuclease）的方法进行改进，使得在使用少量细胞（包括单细胞和单个植入前胚胎）的情形下，它适合用来研究转录因子和其他的DNA结合蛋白在染色质上的占据情况。相关研
恢复神经性听力损失 小分子再生医学疗法初期临床结果积极
日前，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，在治疗稳定感音神经性听力损失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期临床试验中，取得了恢复听力的积极结果。暴露于娱乐性噪音，或长期暴露于类似重型建筑工地或军事训练等许多专业环境中的噪音，或者重复暴露于与现代生
Cell Rep：鉴别出有望治疗疼痛疾病患者的新型蛋白分子
2019年4月4日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，来自瑞典卡罗琳学院的研究人员通过研究发现，如果胎儿时期缺少某种特殊蛋白，机体就无法产生传递疼痛、温度和瘙痒感觉的神经元细胞，相关研究刊登于国际杂志Cell Reports上，有望帮助研究者开发出治疗多种疼痛疾病的新型药物。图片来源：CC0 Public Domain此前在对神经系统的遗传发育机制进行研究的过程中，研究者发现了5个与机体异常疼痛
Biohaven第三代小分子CGRP受体拮抗剂BHV-3500进入III期临床开发
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --Biohaven是一家临床阶段的生物制药公司，拥有一系列针对神经疾病（包括罕见疾病）的创新后期候选产品，其先导项目包括涵盖CGRP受体拮抗剂、谷氨酸调节、髓过氧化物酶抑制剂平台的多种化合物。近日，该公司宣布，评估鼻内给药BHV-3500治疗偏头痛急性发作的II/III期临床研究已完成受理患者入组。该项II/III期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照
Science：小分子JNJ4796有望抑制多种流感病毒
2019年3月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自荷兰、美国和比利时的研究人员发现了一种模拟广泛中和抗体行为的小分子。相关研究结果发表在2019年3月8日的Science期刊上，论文标题为“A small-molecule fusion inhibitor of influenza virus is orally active in mice”。在这篇论文中，他们描述了他们对这
研究发现可以逆转肌肉衰老的小分子药物！
2019年2月17日讯 /生物谷BIOON /——根据一项最新发表在《Biochemical Pharmacology》上的研究，来自德克萨斯大学加尔维斯顿医学分部（UTMB，加尔维斯顿）的研究人员已经开发出了一种潜在的药物被证明可以显著增加衰老老鼠的肌肉的质量、强度和代谢状态。图片来源：Biochemical Pharmacology随着我们年龄增加，我们的身体开始越来越快地失去修复和重建退化的
研究揭示YWHA/14-3-3结合并调控转录因子TFEB功能的分子机制
国际学术期刊Autophagy 在线发表了中国科学院生物物理研究所冯巍课题组和杨福愉课题组合作的题为YWHA/14-3-3 proteins recognize phosphorylated TFEB by a noncanonical mode for controlling TFEB cytoplasmic localization 的研究论文，揭示了YWHA/14-3-3与转录因子TFEB结