FGF-23靶向单抗Crysvita治疗X-连锁低磷血症疗效显著优于常规疗法
2019年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）与合作伙伴Ultragenyx公司近日公布了Crysvita（burosumab，KRN23）治疗X-连锁低磷血症（XLH）儿童患者的III期临床研究64周疗效和安全性分析的积极结果。新的结果显示，Crysvita在所有关键次要疗效终点方面均优于目前的常规疗法（口服磷酸盐+活性维生素D），
癌症筛查新法：一滴血 让癌症无处遁形
癌症的发生总是“悄无声息”，当真正被医生确诊时，也许患者早已病入膏肓。如果简单验个血就能解密癌症的“个性特点”，早日将癌症扼杀在萌芽之中，那该有多好！日前，中科院国家纳米中心研究员孙佳姝团队构建了一套高“性价比”的癌症筛查方法：只需1微升血清（通常采血管采血量的1/5000），通过对其中细胞外囊泡的检测，就可在20分钟内对6种癌症进行早期筛查，同时也能较为准确地对癌症进行分类。近年来，
C2N创新血检获FDA突破性医疗器械认定
日前，C2N Diagnostics公司宣布，该公司独创的大脑淀粉样变性血检获得美国FDA授予的突破性医疗器械认定。这款血检将用于对接受阿兹海默病（AD）诊断的个人的大脑淀粉样蛋白病理进行筛查。FDA的突破性医疗器械认定将加快这一检测的研发过程。同时C2N公司宣布启动名为PARIS的关键性临床试验，验证C2N大脑淀粉样变性血检的临床诊断表现。AD是一种进行性神经退行性疾病，它影响全球3
研究揭示人类II型高赖氨酸血症发病机理
细胞生物学期刊The Journal of Cell Biology 于12月20日以Article形式在线发表了中国科学院遗传与发育生物学研究所杨崇林实验室和郭伟翔实验室合作的研究论文“The lysine catabolite saccharopine impairs development by disrupting mitochondrial homeostasis”（DOI：
Nat Commun：仅需一滴血！一种基于手机的设备就可检测HIV-1
2018年11月17日/生物谷BIOON/---人类免疫缺陷病毒HIV-1通过攻击健康的免疫细胞削弱人体的免疫系统，从而导致获得性免疫缺陷综合征（AIDS，俗称艾滋病）。在缺乏基础设施和训练有素的医疗专业人员的发展中国家，控制HIV-1仍然是一个重大的全球健康挑战。传统的HIV-1病毒监测方法是比较昂贵的，需要使用聚合酶链式反应（PCR）。再者，早期检测HIV-1是阻止疾病进展和传播的关键，但是它
阿斯利康Lokelma在亚洲患者中降低并维持正常血钾水平表现强劲疗效
2018年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日在圣地亚哥举行的美国肾脏病学会（ASN）年度肾脏周会议上公布了高钾血症药物Lokelma（环硅酸钠锆，ZS-9）III期临床研究HARMONIZE Global的数据。该研究在4个亚洲国家（日本、韩国、中国台湾、俄罗斯）的高钾血症患者中开展，评估了Lokelma相对于安慰剂的疗效和安全性。数据显示
仅用一滴血就能监测肺癌患者对疗法的反应
2018年10月21日 讯 /生物谷BIOON/ --科学家Tasuku Honjo因发现免疫T细胞蛋白PD-1获得了2018年诺贝尔生理学或医学奖，这项研究发现促进了名为检查点抑制剂的抗癌疗法的开发，而其中一种免疫检查点抑制剂就是药物纳武单抗（nivolumab）；纳武单抗能够帮助T细胞抵御肿瘤，然而不同患者常常会以不同的方式对疗法产生反应，利用简单和新方法监测纳武单抗对患者机体关键免疫细胞的效
赛诺菲、再生元Praluent标签更新 纳入更多高胆固醇血症患者
法国制药巨头赛诺菲与合作伙伴再生元近日宣布，PCSK9抑制剂类降脂药Praluent（alirocumab）标签已更新，纳入了接受低密度脂蛋白胆固醇单采（LDL apheresis）治疗的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的给药信息。在这类患者中，Praluent的推荐剂量为每2周一次150mg，给药时间不用考虑单采治疗的时间。此次用药推荐是基于III期临床研究ODY
干细胞存储合法性之争：脐带血≠干细胞
干细胞存储已经成为当今时代的热词，从脐带血到脐带、胎盘、脂肪组织等，不同来源干细胞的存储走进了全球千千万万个家庭，各个家庭选择存储的干细胞种类也逐渐不再局限于以脐带血为代表的造血干细胞，而扩展到了间充质干细胞等。随着大众对干细胞的认识日益剧增，“存储干细胞，以备不时之需”成为更多人的共识。在我国，干细胞存储渐渐从一线城市走向了全国越来越多的省市。 然而，当前干细胞市场的存储机构多、差异大
突破性脐带血技术或将带来骨髓移植的一场革命
2018年7月22日讯 /生物谷BIOON/ --Gamida Cell是以色列的一家临床阶段的干细胞疗法开发商，专注于开发用于治疗癌症和罕见严重血液病的细胞疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予细胞疗法NiCord用于造血干细胞移植（HSCT）的孤儿药资格。之前，NiCord已被FDA授予治疗多种血液系统恶性肿瘤的孤儿药资格，包括急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓性白血病