Science子刊：利用反义寡核苷酸增加SCN1A表达，有望治疗Dravet综合征
2020年8月31日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一种有前景的实验性新疗法似乎可以改变Dravet综合征（Dravet syndrome）小鼠模型的破坏性疾病进展。这一发现最终有可能给患有这种疾病的儿童及其父母带来希望。相关研究结果发表在2020年8月26日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“An
Nat Med：利用靶向缺陷性CLN3基因的反义寡核苷酸有望治疗贝敦病
2020年8月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国罗莎琳德富兰克林医科大学的研究人员设计出一种新的治疗方法来治疗一种罕见但致命的儿童神经退行性遗传疾病：贝敦病（Batten disease）。这项研究解决了发现贝敦病治疗方法的迫切需求。相关研究结果于2020年7月27日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Ther
Nat Biotechnol：中科院高彩霞团队开发出针对植物的新型可预测的多核苷酸缺失系统
2020年7月19日讯/生物谷BIOON/---许多小调控元件，包括miRNA、miRNA结合位点和顺式作用元件，仅由5～24个核苷酸组成，在调控基因表达、转录和翻译、蛋白结构方面发挥着重要作用，因此是基因功能研究和作物改良的理想靶点。CRISPR-Cas9系统已在基因组工程中得到广泛应用。在这种系统中，sgRNA引导的Cas9核酸酶产生染色体双链断裂（DS
研究建立新型可预测多核苷酸删除基因组编辑系统
植物基因组中有多种多样的调控元件、功能基序以及非编码DNA，例如启动子顺式作用元件、miRNA编码序列、具有调控功能的基因间区。这些DNA序列在调控基因表达、转录翻译等方面发挥重要作用，也是目前基因功能研究与遗传改良的重点目标区域。基于CRISPR/Cas9的基因组编辑技术已经被广泛用于功能基因研究和作物遗传改良。由sgRNA引导的Cas9核酸酶
环核苷酸门控离子通道门控机制研究获进展
视觉和嗅觉是高等动物中两种极其重要的感官活动，两者均涉及感受器细胞将外界电磁信号或化学信号转变为细胞内电信号的过程。在这个过程中，控制感受器细胞产生阳离子内流，进而产生生物电信号的是一类环核苷酸门控离子通道（Cyclic nucleotide-gated channel， CNG channel）。CNG通道对人至关重要，其突变可诱发视网膜炎、单
研究发现新的真核环核苷酸门控离子通道门控分子机理
近日，中国科学院大连化学物理研究所分子反应动力学国家重点实验室研究员李国辉团队与美国哥伦比亚大学教授杨建和阿希姆·弗兰克(Joachim Frank)团队合作，在解释真核环核苷酸门控离子通道(Cyclic nucleotide-gated channel）门控分子机理研究中取得新进展。CNG离子通道主要分布在高等脊椎动物中枢神经系统中，与视觉神经传感和嗅觉神
靶向KRAS基因 Oncogenuity携手哥伦比亚大学开发寡核苷酸技术
Fortress Biotech公司宣布，其新的合作伙伴Oncogenuity公司已经与哥伦比亚大学（Columbia University）签订了一项全球独家授权协议，以开发用于治疗基因驱动型癌症的新型寡核苷酸疗法。其最初合作开发的疗法将治疗由被称为“不可成药”的KRAS基因驱动的癌症。新闻稿指出，Oncogenuity公司的专有平台可以生产名为ONCOl
显著降低甘油三酯水平 Ionis反义寡核苷酸新药达2期终点
今日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics联合宣布，其反义寡核苷酸药物AKCEA-APOCIII-LRx在治疗患有高甘油三酯血症的心血管疾病（CVD）患者的2期试验中，达到显着降低甘油三酯水平的主要终点，及多个次要终点。在全球范围内，心血管疾病仍然是人类的头号杀手。在美国每38秒钟，心血管疾病就
研究人员发布全基因组单核苷酸变异数据库
10月22日，国际学术期刊Genome Biology 以PGG.SNV： understanding the evolutionary and medical implications of human single nucleotide variations in diverse populations 为题，在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所/马普计算生物学研究所徐书华团队基于20万人
Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市
昨日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布，由两家公司共同开发的反义寡核苷酸药物Waylivra（volanesorsen）已获得欧盟委员会（EC）的有条件上市许可，作为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者控制饮食之外的辅助疗法，这些患者患有遗传性FCS，并且有高风险出现胰腺炎并发症，对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。