Eur J Neurosci：经过CRISPR/Cas9n编辑的干细胞有望治疗帕金森病
2018年12月31日/生物谷BIOON/---在英国，帕金森病的发病率大约为1/350。在一项新的研究中，来自英国爱丁堡大学和UCB制药公司（UCB Pharma Ltd.）的研究人员在改善一种新出现的治疗帕金森病的方法上迈出了关键一步。这一进展可能有助于开发一种有希望的称为细胞替代疗法（cell replacement therapy）的疗法。专家们希望这种涉及将健康细胞移植到被帕金森病破坏的
研究发现E蛋白家族成员E2-2通过影响AETFC复合体负性调控白血病发生
2018年12月28日，国际学术期刊《美国国家科学院院刊》（PNAS）在线发表了中国科学院上海营养与健康研究院王兰研究组与上海交通大学附属瑞金医院孙晓建研究组和美国洛克菲勒大学Robert G. Roeder组的合作研究论文“Different roles of E proteins in t(8；21) leukemia： E2-2 compromises the function of AET
Circulation：基因编辑有助于治疗家族性心肌病
2018年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --一年多前，一名患有严重肥厚性心肌病的65岁女性 - 心脏肌肉异常变厚，可能导致危险的心律不齐 - 在她第一次访问宾夕法尼亚中心之前对她的基因进行了测序心脏病。在序列中，患者的护理团队确定了一种名为TNNT2的基因变异，该基因与此类心脏病的发生有关。（图片来源：www.pixabay.com）由心血管医学和遗传学副教授Kiran Musunuru
帕金森病最新研究进展
2018年11月30日/生物谷BIOON/---帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是最为流行的突触核蛋白病（synucleinopathy），也是全球第二大常见的神经退行性疾病，影响着大约2%的60岁以上人群，发病率仅次于阿尔茨海默病。这种疾病的病理特征是大脑黑质纹状体中多巴胺能神经元的大量丢失，同时伴随着慢性神经炎症、线粒体功能障碍以及以路易小体（Lewy body）形式
日本首次利用iPS细胞治疗人类帕金森病
日本京都大学9日宣布,该校研究人员已经开展了利用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗帕金森病的临床试验,向一名患者脑部移植了由iPS细胞培养的神经祖细胞。这种疗法在全球尚属首次使用。京都大学医学部附属医院9日在记者会上介绍了这例移植手术。手术于今年10月完成,患者是一名50多岁的男性,被移植的是由他人iPS细胞培养的多巴胺神经祖细胞。在约3小时的移植手术中,医生向这名患者脑部注入了约240万个多巴胺神
蛋白降解疗法治疗阿兹海默和帕金森病 艾伯维达成研发合作
今日，艾伯维（AbbVie）和Mission Therapeutics共同宣布，双方达成研发合作协议，将利用Mission公司的特异性靶向去泛素化酶（DUBs）治疗阿兹海默病（AD）和帕金森病（PD）。DUBs是调节人体内蛋白降解通路的重要蛋白酶，艾伯维和Mission公司力图靶向DUBs来降解AD和PD患者大脑中积累的有毒蛋白，从而停止或逆转疾病进程。AD和PD是最常见的神经退行性疾
Science子刊：阑尾切除竟可降低帕金森病风险
2018年11月3日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，美国、法国、瑞典和加拿大的研究人员报道阑尾切除术（appendectomy）可能会降低患上帕金森病的风险。他们从160万瑞典人的健康数据中鉴定出这种外科手术与这种神经退行性疾病之间的关联性。相关研究结果发表在2018年10月31日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“The vermifor
新疗法层出不穷 治愈帕金森病未来可期
虽然帕金森病的特征早在200年前就被发现，但是直到本世纪，在解开这一神经退行性疾病的病因方面才刚刚取得重大进展。这些机理方面的进展加速了相关药物的开发，专家们认为不久我们将有望看到预防或减缓此类疾病进展的新疗法出现。“在过去的20年中，人们已经意识到遗传学及其与环境和生活方式的相互作用，可能导致帕金森病的风险。”Michael J. Fox帕金森研究基金会（MJFF）总裁兼
全面解读帕金森病治疗最新进展
2017年是英国医生詹姆斯·帕金森第一次发表帕金森病（PD）症状描述的200周年。虽然很久以来，医生们能够诊断这种疾病，但是PD疗法的第一个突破出现在上世纪60年代，左旋多巴（levodopa）在PD患者中第一次表现出临床疗效。自从左旋多巴问世以来，它一直是控制PD症状的主要疗法。左旋多巴的作用是弥补PD患者中多巴胺信号通路的缺陷，但是这种疗法的疗效随着疾病的加重逐渐减弱，
囊获2期临床基因疗法 这家公司欲革新帕金森病治疗
日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。帕金森病在全世界影响约1000万人，它是仅次于阿兹海默病的第二