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《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美

《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。

2025-01-14

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

Nature:科学家揭开基因“功能组”奥秘,利用在线资源描述了2万多个人类基因的功能

如今这一最新的里程碑在知识库中能提供一种新的资源,并利用进化模型来使这一工具更加强大;这种方法就能允许研究人员将收集自人类基因的实验数据与模式生物(比如小鼠和斑马鱼)中相关基因中获得的数据相结合。

2025-03-12

Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"

研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来

2025-02-15

Cell:开发出一种称为 Open-ST 的空间转录组学平台,能够三维重建组织内细胞中的基因表达

Open-ST 提供了一种高性价比、高分辨率、易于使用的方法,可同时捕捉组织切片的组织形态和空间转录组学信息。连续的二维图谱可以对齐,可将组织重建为三维“虚拟组织块”。

2024-07-15

Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光

这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。

2025-01-17

研究揭示尿路上皮癌进化的核心基因密码

上述研究为开发针对ecDNA的精准治疗策略奠定了基础。

2025-03-26

Nature:解码基因调控——GET模型如何颠覆传统预测方法

该研究旨在从染色质开放性数据和基因序列信息中学习调控规则,实现对基因表达的高精度预测。该模型的推出标志着转录调控研究进入了一个全新的阶段。

2025-01-13

科学家破译枸杞子基因组图谱

该研究基于三代测序技术、光学图谱技术、自研高效三维基因组捕获技术等方法,对枸杞进行de novo的基因组组装,突破枸杞基因组高杂合、高重复的瓶颈,获得枸杞高精度基因组图谱。

2024-12-31

Nature:用条形码标记基因组中的顺式调控元件提供了对人类基因组的深入了解

在这项研究中,这些作者基于大规模实验数据,开发了几种机器学习模型来预测顺式调控元件(CRE)的调节活动。

2025-01-20