Science：对发育中的人类大脑进行测序或能揭示成千上万种新型基因转录物
这项研究具有较强的治疗性意义，而且研究人员也能在临床上采取行动，而揭示新的转录物或能帮助在基因疗法试验中识别出新型疗法策略，并为携带罕见突变且与精神性或神经发育障碍相关的个体进行靶向性的临床试验。
PNAS：炎性蛋白研究或有望帮助科学家们开发治疗肺动脉高压疾病的新型疗法
本文研究结果表明，将IL-6抑制剂与当前拥有治疗肺动脉高压的药物相结合或能减轻患者的疾病症状并改善患者的生活质量。
Nature Genetics：基因组不稳定性驱动的克隆异质性：破解复杂核型急性髓系白血病（CK-AML）治疗难题的关键
该研究通过对CK-AML患者的单细胞多组学分析，揭示了复杂的克隆演化模式和潜在的靶向治疗策略。
罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法，用于治疗自身免疫病
GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒（HNP），用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白，从而开发体内基因疗法。
Cancer Immunol Res：一种开创性的癌症免疫疗法问世！在体内将胶质母细胞瘤细胞转化为树突细胞，将小鼠模型的成活几率提高75%
有证据表明树突细胞能对抗胶质母细胞瘤，但科学家们还没有找到一种可靠的方法，能让树突细胞穿过血脑屏障，进入肿瘤的恶劣环境。通过对肿瘤内的癌细胞进行重编程，Tran和他的团队绕过了这一重大挑战。
Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
转录因子早期生长反应3 (Egr3)是心脏瓣膜形态发生所需的机械敏感转录因子基因
本研究揭示了一个以前未知的信号轴，其中EGR3是转导心脏瓣膜形成所需的机械信号所必需的，也可能是左室AD瓣膜重塑所需的机械信号。
JBC：科学家开发出一种能靶向作用自身免疫性疾病相关基因突变体的新方法
这项研究中，研究人员开发出了一种高度灵敏且高通量的方法来识别与MIF基因中突变DNA序列结合并抑制其与转录因子或控制遗传信息转录的特殊蛋白相互作用的分子。
Science：实验性单次注射疗法展现惊人潜力，能够在长达30周内显著压制非人灵长类动物体内的SHIV水平
研究人员通过数学模型预测，单次TIP注射可能将病毒水平永久降至世界卫生组织规定的HIV传播阈值以下，意味着单次TIP注射可能阻止HIV感染者向他人传播病毒。
Nat Biomed Eng | 苏州大学刘庄/彭睿/广西医科大学赵永祥：革新抗癌疗法——矿化细菌成为强大的局部免疫疗法新星
该研究开发了一种基于细菌的免疫治疗方法，即溶瘤矿化细菌，通过矿化纳米结构MnO2在灭活细菌表面的生长。所获得的矿化细菌可以作为潜在的免疫刺激剂，在给药到肿瘤后，可以有效地依次激活先天免疫和适应性免疫。