研究发现RNA剪接基因编辑的新方法
10月5日，国际学术期刊《分子细胞》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院（营养与健康研究院）常兴研究组题为Genetic modulation of RNA splicing with a CRISPR-guided cytidine deaminase 的最新研究成果。证明可以利用TAM (Targeted-AID induced mutagenesis)基因编辑，靶向
Nat Biotechnol：利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术从头培育出新的作物品种
2018年10月4日/生物谷BIOON/---小麦和玉米等作物经历了数千年的育种过程，在此过程中人类逐渐将野生植物改造为高度栽培的变种。一个动机是更高的产量。这种育种的副作用是遗传多样性的减少和有用性质的丧失。这表现在现代的作物品种对疾病的敏感性增加，缺乏风味，或者维生素和营养成分下降。如今，在一项新的研究中，来自巴西、美国和德国的研究人员首次使用CRISPR-Cas9（一种现代的基因组编辑过程）
CRISPR/Cas9基因编辑大牛张锋笑了！美国联邦巡回上诉法院支持CRISPR专利授予给布罗德研究所
2018年10月3日/生物谷BIOON/---加州大学伯克利分校和布罗德研究所之间的CRISPR专利纠纷终于结束了。正如几乎所有关注这一案件的人都预测的那样，美国联邦巡回上诉法院在9月10日作裁决，它支持了美国专利商标局（USPTO）的决定：加州大学伯克利分校的专利申请与布罗德研究所的十几项专利申请之间“并不存在实际上的干涉或者说冲突（no interference-in-fact）”。说得明白点
Nature子刊：利用经过CRISPR基因编辑的皮肤贴片阻止可卡因过量吸食
2018年9月24日/生物谷BIOON/---有尼古丁贴片（nicotine patch）来帮助戒烟，随后还有这个：皮肤贴片，经基因改造后产生一种消化可卡因的酶，并且当被移植到小鼠身上时，它们让这些小鼠抵抗致死剂量的可卡因。在一项新的针对这种皮肤贴片策略的研究，来自美国芝加哥大学的研究人员希望这可能有朝一日能够导致一种治疗人类成瘾和阻止可卡因过量吸食的方法。相关研究结果于2018年9月17日在线发
两篇Nature Medicine开发出对线粒体DNA进行基因编辑的MitoTALEN和mtZFN
2018年9月26日/生物谷BIOON/---在两项新的研究中，来自美国和和欧洲的研究人员使用两种基因编辑方法来校正活小鼠中的线粒体突变。相关研究结果于2018年9月24日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题分别为“MitoTALEN reduces mutant mtDNA load and restores tRNAAla levels in a mouse model o
研究获得高基因编辑活性和低背景活性的药物诱导系统
在生物学研究中，如何对正常或病理状态下的动态生物系统进行有规律的操控，主要取决于是否可对靶细胞基因组进行有效而精准的调控。CRISPR/Cas9技术的出现，使针对特定位点的基因编辑以一种更为简便、自如的方式进行，而将药物调控元件与CRISPR/Cas9技术的融合则进一步拓展了其应用范围和模式，赋予它更高的精准性和可控性。这也为临床转化提供了更多的潜能。此前，中国科学院动物研究所王宇研究组报道了多种
基因编辑治愈乙肝？吉利德4亿美元与Precision合作
吉利德一直在寻求一种乙型肝炎治疗的新途径。日前，吉利德通过与Precision BioSciences公司的基因组编辑平台开展基因疗法合作，旨在开发出消除体内乙肝病毒感染的新疗法。据悉，此次合作吉利德将全力资助并进行临床试验，Precision公司将负责早期开发、配方和临床前工作。后者预计可获得高达4.45亿美元的里程碑付款，外加商业化后的分层特权使用税。目前的乙肝病毒治疗可以抑制病毒复制，但并不
新研究使得在体内进行CRISPR/Cas9精准基因组编辑成为可能
2018年9月14日/生物谷BIOON/---在临床中使用CRISPR/Cas9基因编辑的一个障碍是Cas9核酸酶可能会在错误的位点上切割DNA。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院和英国阿斯利康公司的研究人员描述了一种在整个基因组中预测这些脱靶突变的策略，并且在小鼠中证实经过精心设计的向导RNA（gRNA）链不会产生任何可检测到的切割错误。相关研究结果于2018年9月12日在线发表在Nature
首款体内基因编辑疗法公布首批数据
今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有显着下降（尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%）。但在外周血中没有检测到该基因表达的酶（IDS），Sangamo说GAGs下降足以说明I
随着基因疗法进入临床试验，CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗？
2018年8月31日/生物谷BIOON/---任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。CRISPR是2012年发现的，它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种