CRISPR基因组编辑有望用于整形外科中
2018年11月27日/生物谷BIOON/---CRISPR基因组编辑技术有望导致基因工程和治疗发生“变革性飞跃”，它几乎影响到医学的每个领域。根据2018年11月发表在美国整形外科学会（American Society of Plastic Surgeon）官方期刊Plastic and Reconstructive Surgery上的一篇标题为“CRISPR Craft: DNA Editin
基因编辑婴儿诞生 人类究竟在怕什么？
科学家贺建奎26日宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。贺建奎该新闻很快引起医疗圈热议，赞叹中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破的同时，也有不少人对实验伦理提出质疑。要想知道为什么该实验的领先性和争议性，首先要理解实验做了什么？据贺建奎介绍，基因编辑手术
世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿是科学突破还是噱头？
2018年11月27日/生物谷BIOON/---2018年11月26日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿---一对双胞胎女性婴儿---在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，引发千层浪。有部分科学家支持贺建奎的研
碱基编辑器最新研究进展
2018年10月31日/生物谷BIOON/---在广泛使用的CRISPR/Cas9基因编辑工具中，核酸酶Cas9含有两个具有切割活性的结构域：HNH结构域和RuvC结构域，其中HNH结构域切割与crRNA互补的DNA链，而RuvC结构域切割非互补链。RuvC结构域可分为三个亚结构域：RuvC I、RuvC II和RuvC III，RuvC I接近于Cas9的氨基端，RuvC II和RuvC III
重磅：全球第一个基因编辑治疗NHL同种异体CAR-T候选产品获FDA IND受理
27日，Precision BioSciences和Servier共同宣布，FDA已接受PBCAR0191的IND申请！PBCAR0191是一种用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）的同种异体抗CD19的CAR-T疗法。PBCAR0191将是Precision的第一个临床阶段候选产品。此次Precision与Servier的合作，由Precision全权负PBCA
贺建奎团队另一项基因编辑研究：或涉四百个三原核人类胚胎
11月26日，来自深圳的科学家贺建奎宣布，两名基因被编辑过、能够对艾滋病免疫的女婴日前在中国出生。这一消息震惊了学术界和公众，专家称两名女婴可能面临潜在健康风险。该研究的伦理审查备受人们质疑。贺建奎团队另一个使用人类胚胎进行基因编辑的临床试验被曝光。他们计划对400个人类胚胎进行操作，以研究不孕不育等疾病，目前正在进行中，“实验结果暂不公开。”实验募集到的胚胎数量未知。《人类废弃胚胎，
Nature子刊：利用纳米磁铁对体内CRISPR/Cas9基因组编辑进行空间控制
2018年11月21日/生物谷BIOON/---在自然界中，CRISPR/Cas9通过记录入侵者的DNA来增强细菌的免疫防御。这让细菌能够识别和攻击再次到来的相同入侵者，但是科学家们一直在竞相改进基因组编辑工具CRISPR/Cas9来修复导致遗传疾病的突变并在实验室实验中操纵DNA。如果科学家们能够将这种基因组编辑工具运送到体内正确的细胞中，那么它有潜力阻止遗传疾病。然而，障碍仍然存在，特别是在高
Nature：精确编辑基因有戏！利用机器学习算法准确地预测细胞如何修复CRISPR诱发的DNA断裂
2018年11月9日/生物谷BIOON/---当双螺旋DNA因损伤（比如X射线暴露）发生断裂时，细胞中的分子机器会开展基因“自动校正（auto-correction）”，从而将基因组重新连接在一起，但是这种修复通常是不完美的。细胞中的天然DNA修复过程能够以一种看似随机且不可预测的方式在断裂位点处添加或移除DNA片段。利用CRISPR-Cas9编辑基因能够在特定位点上让DNA发生断裂，但是这可能会
利用CRISPR/Cas9基因组编辑有望阻止心源性猝死
2018年11月8日/生物谷BIOON/---每年，全世界至少有300万人死于心源性猝死（sudden cardiac death，也称心脏性猝死）。在美国，这个数字高达45万人。虽然心源性猝死在老年人中更为常见，但是年轻人也受到很大影响。在1～40岁的年龄组中，每年每10万人中就有9人受到影响。在这个年龄组中，遗传性心脏病，包括遗传性心律失常，导致相当大一部分的心源性猝死。在一项新的研究中，美国
一种基于精准型NHEJ修复的配对Cas9-sgRNA基因编辑策略
CRISPR基因编辑技术主要是通过细胞内DNA双链断裂（Double strand breaks，DSB）的定点诱导及随后的修复来实现，其中可利用的一条主要修复途径是非同源末端连接（non-homologous end joining，NHEJ）。由于CRISPR/Cas9介导的常规基因敲除效率高，且依赖于突变型NHEJ，修复CRISPR/Cas9诱导的DSB的NHEJ常被认为是易错的