Molecular Therapy：脂质体纳米颗粒增强基因疗法治疗囊泡性纤维化的疗效
2018年6月26日讯 /生物谷BIOON /——尽管数年前研究人员就开始采用基因治疗纠正囊性纤维化跨膜电导调节体（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）来治疗囊性纤维化，但是基因疗法治疗囊性纤维化的潜力并没有得到该有的关注。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikipedia通过纳米颗粒输送mRNA是一种将遗
葡萄糖转运体研究获进展
葡萄糖转运体（Glucose Transporters， GLUT）是一类负责机体葡萄糖进出入组织器官的关键门控蛋白，专职负责组织器官的能量供给和机体葡萄糖水平稳态调节功能。某些特定GLUT的膜转运或功能受损是机体葡萄糖水平紊乱、高血糖和糖尿病产生的重要原因。GLUT4是脂肪细胞和骨骼肌细胞内最主要的葡萄糖转运蛋白，胰岛素调控的GLUT4膜转运对于机体血糖平衡的维持至关重要。GLUT4的转运障碍是
美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的罕见儿科疾病资格认定。此前，A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格，在2016年被EMA授予了优先
全球首例 卫材胆汁酸转运抑制剂便秘药物GOOFICE在日本上市
日前，日本制药名企卫材公司旗下胃肠疾病子公司EA药业和Mochida制药股份有限公司宣布，全球首款胆汁酸转运抑制剂于2018年4月19日正式在日本上市。该药物商品名为GOOFICE（通用名elobixibat hydrate），剂型为片剂，药物含量为5mg/片，药品的开发编号AJG533。EA药业是通过向Albireo AB（瑞典）获得了该药物的许可。GOOFICE片剂是一
核转运蛋白β1作为脑胶质瘤治疗靶点的分子机制研究获进展
近日，中国科学院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学国家重点实验室熊志奇研究组的研究成果，以《抑制KPNB1扰乱蛋白质稳态并诱发非折叠蛋白反应介导的胶质母细胞瘤细胞凋亡》为题，在线发表在《癌基因》上。研究揭示了抑制蛋白核转运受体KPNB1产生蛋白稳态失调和非折叠蛋白反应（unfolded protein response， UPR），阐明了凋亡的上游分子信号通路和耐受
Science子刊：胞外囊泡中的PL-L1或可有助胶质母细胞瘤逃避免疫疗法
2018年3月18日/生物谷BIOON/---胶质母细胞瘤（glioblastoma）是一种高度恶性的通常也是致命性的脑癌类型。它对治疗产生抵抗性的部分原因是它能够快速地对常规治疗和靶向治疗产生抵抗性。如今，一项新的研究提示着由胶质母细胞瘤释放的胞外囊泡（extracellular vesicle）中的物质可能协助这种肿瘤让免疫检查点失去功能。相关研究结果发表在2018年3月7日的Science
Science：从结构上揭示哺乳动物细胞内的蛋白转运
2018年3月25日/生物谷BIOON/---高等生物的细胞密集地分布着被称作内质网（ER）的管状膜网络。驻留在内质网中的复合物充当着核糖体的结合平台，其中核糖体是负责蛋白合成的细胞机器。附着在内质网上的核糖体合成靶向运送到各种胞内和胞外位置上的蛋白。为了确保成功运送，这些蛋白中有许多在通过内质网膜时遭受化学修饰，从而携带着类似地址标签的分子标签。在一项新的研究中，来自德国、美国和荷兰的研究人员可
FDA批准美国首个1.0mm冠状动脉球囊上市
日前，开发和商业化外周和冠状动脉疾病创新介入治疗系统的医疗设备公司Cardiovascular Systems， Inc.（CSI）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将510（k）许可授予OrbusNeich？公司 1.0mm Sapphire？ II PRO冠状动脉球囊。OrbusNeich的1.0mm Sapphire II PRO是美国首个也是唯一一个批准使用的1.0mm冠状动脉球囊，提
Nat Biomed Engine：利用纳米囊泡装饰干细胞有望改善心脏修复的靶向性疗法
2018年2月12日 讯 /生物谷BIOON/ --尽管心脏干细胞疗法对于心脏病患者而言是一种极具前途的治疗手段，其能够指导细胞进入到损伤部位并让其停留，但如今在治疗心脏病方面科学家们仍然面临巨大挑战，近日，刊登在国际杂志Nature Biomedical Engineering上的一篇研究报告中，来自北卡州立大学的研究人员利用动物模型进行了一项初步研究，他们发现，利用血小板纳米囊泡来装饰心脏干细
PLoS Biology：细胞囊泡运输及离子稳态调控机制研究取得进展
2017年12月28日，中国科学院上海生命科学研究院上海植物生理生态研究所晁代印研究组的研究成果，以A new vesicle trafficking regulator CTL1 plays a crucial role in ion homeostasis为题，在线发表在PLoS Biology上。该研究揭示了拟南芥胆碱转运蛋白CTL1通过调控囊泡运输影响植物的生长发育及离子平衡的新机制，这也