欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格
2018年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格。胆道闭锁是一种罕见的、威胁生命的肝脏疾病，目前尚没有获批的治疗药物。在美国和欧盟，A4250之前已被授予治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）
吉利德18.5亿美元囊获5项创新癌症免疫疗法
今日，吉利德科学（Gilead Sciences）和Agenus公司宣布，两家公司在癌症免疫学领域达成合作协议，将开发和推广多达五项的新型癌症免疫疗法。吉利德科学将支付给Agenus总值为1.5亿美元的前期付款和股权投资，另有潜在的17亿美元的未来里程碑后续付款。Agenus是一家临床阶段的癌症免疫学公司，专注于发现和开发能够利用人体免疫系统对抗癌症的疗法。该公司的目标是开
研究发现细胞内囊泡运输新型调控机制
细胞内囊泡运输对于维持细胞以及机体的多种生理功能必不可少，2013年诺贝尔生理学或医学奖被授予发现囊泡转运机制的三位科学家。在真核细胞内，大约三分之一的蛋白质在内质网(ER)中折叠和修饰，然后被运送到高尔基体（Golgi）。蛋白质从内质网到高尔基体的运输（ER-to-Golgi）过程是对蛋白质进行质量控制和分选的重要阶段，对维持细胞内稳态至关重要。ER-to-Golgi运输由COPII
Cell Rep：癌细胞通过微小囊泡选择性地输出多种类型的长链RNA
2018年11月3日/生物谷BIOON/---众所周知，包括癌细胞在内的许多细胞以微小囊泡的形式分泌不同的蛋白和短链RNA，比如微小核糖核酸（microRNA, miRNA）和环状RNA（circular RNA, circRNA）。这些微小囊泡随后进入其他的细胞中，并在它们的内部移动。这可能是细胞间通信的一种形式。在一项新的研究中，美国范德堡大学的James G. Patton博士及其同事们研究
生物技术BioTime囊获脊髓损伤和癌症细胞疗法 拓展研发管线
今日，临床阶段生物技术公司BioTime和Asterias Biotherapeutics共同宣布，两家已达成最终的合并协议，力图构建行业领先的细胞疗法公司。根据协议条款，BioTime将获得Asterias的OPC1（少突胶质前体细胞），和VAC2（抗原呈递的同种异体树突状细胞）两种临床阶段的候选细胞疗法。BioTime专注于开发和推广退行性疾病的新疗法，其研发管线主要基于两种平台技
囊获诺华临床期产品 IDEAYA拓展精准医疗研发管线
今日（10月24日），IDEAYA Biosciences宣布与诺华（Novartis）达成独家许可协议，开发和推广诺华的在研药物LXS196（新命名为IDE196）。IDEAYA是一家专注于癌症的精准医学公司，致力于为生物标志物定义的癌症群体发现和开发创新的靶向和免疫肿瘤学药物。根据协议规定，IDEAYA获得IDE196的独家临床试验和开发权利。诺华将继续其正在进行的IDE196的1
EMBO J：新研究揭示ABC转运蛋白的工作机制
2018年10月7日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项研究，来自慕尼黑Ludwig-Maximilians-Universitaet（LMU）的研究人员使用一种特殊的荧光成像技术来揭示了细胞膜中的通道蛋白将分子运输到细胞外介质时发生的构象变化。生物细胞可以被认为是蜂巢，其中蛋白质起到工蜂的作用。不一样的是，蛋白质可以相互作用形成分子机器。为了理解其功能多样性的机制，结构生物学家主要依赖于
囊获2期临床基因疗法 这家公司欲革新帕金森病治疗
日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。帕金森病在全世界影响约1000万人，它是仅次于阿兹海默病的第二
类固醇激素也需借助转运蛋白进入细胞中
2018年10月5日/生物谷BIOON/---由内分泌系统中的腺体产生的类固醇激素必须进入细胞中才能发挥它们的生物学作用。数十年来，科学家们一致认为，这些化学物质自由地跨过细胞膜，无需细胞转运蛋白的帮助。在一项新的研究中，来自美国加州大学河滨分校的研究人员对这一观点提出了挑战。他们发现了将类固醇激素运送到细胞中的一种确定的通道。相关研究结果于2018年10月4日在线发表在Developmental
多篇文章解读近期人类囊性化疾病研究进展！
本文中，小编整理了近期科学家们在人类纤维化疾病领域的重要研究成果，分享给大家！【1】AJRCCM：纤维化发生的机制doi：10.1164/rccm.201708-1580OC先天性肺纤维化（IPF）是一种难以治愈的肺部疾病，起因不明且治疗手段有限。目前的研究表明信号分子WNT5A对于疾病的进展具有关键的作用。如今，来自德国的研究者们发现了该分子导致纤维化疾病发生的内在机制。IPF伴随着胞外小泡的数