欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！RNAi疗法Oxlumo治疗晚期患者3期成功：显著↓血浆草酸水平!
在伴有严重肾功能损害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo显著降低血浆草酸水平。
Nat Genet：识别出诱发孕妇突发性高血压的新型基因突变
2021年8月17日 讯 /生物谷BIOON/ --大多数产生醛固酮的腺瘤（APAs，aldosterone-producing adenomas）都会存在离子通道或转运器的功能增益体细胞突变，然而，其在正常肾上腺产生醛固酮的细胞群中的频率表明，APAs中或许需要一种“副驾驶”的驱动突变。近日，一篇发表在国际杂志Nature Genetics上题为“Soma
首个特发性嗜睡症新药！独特阳离子羟丁酸疗法Xywav获FDA批准上市
美国食品与药物监督管理局（FDA）宣布，已批准爵士制药（Jazz Pharmaceuticals ）公司的独特阳离子羟丁酸疗法Xywav\？（钙、镁、钾和羟丁酸钠）口服液上市，用于治疗成人特发性嗜睡症。这是FDA批准的首个用于治疗该类疾病的药物。“Xywav 获批新适应症意义重大，因为 FDA 从未批准过特发性嗜睡症药物。”FDA 药
欧盟批准辉瑞JAK抑制剂Xeljanz(托法替尼)：治疗2种亚型的幼年特发性关节炎(JIA)!
Xeljanz是欧洲第一个也是唯一一个治疗多关节型幼年特发性关节炎(pcJIA)和幼年型银屑病关节炎(PsA)的JAK抑制剂。
沙库巴曲缬沙坦用于治疗原发性高血压在华获批，突破无新药困境！
2021年6月3日，诺华制药宣布，国家药品监督管理局于6月1日批准诺欣妥®（沙库巴曲缬沙坦）用于治疗原发性高血压。作为诺欣妥®（沙库巴曲缬沙坦）继2017年心衰适应症上市之后在中国获批的第二个适应症，此次获批标志着我国高血压治疗领域10多年来的新药突破，有望引领高血压治疗管理模式由单纯降压步入全程心血管事件风险管控。
两款多发性硬化新药国内上市，临床治疗终迎零突破
2021年8月1日，渤健旗下两款治疗多发性硬化的新药——富马酸二甲酯肠溶胶囊（特菲达™）和氨吡啶缓释片（复彼能™）双产品上市会隆重召开，宣布两款新药在国内正式上市，开启我国多发性硬化治疗新时代。这两款药物均可用于治疗多发性硬化（Multiple Sclerosis，以下简称MS），前者兼具良好疗效及安全性，可以更好地满足MS患者对治疗
Green Chemistry：研究实现玫瑰精油等植物挥发性萜类的异源生物合成
植物挥发性萜类（Plant volatile terpenoids，PVTs）是鲜花、水果和蔬菜中风味/香味物质的主要组成成分。目前，PVTs类化合物超过1.8万种化合物被鉴定（图1）为单萜和倍半萜类化合物，在香精香料、医药化工、食品加工、农业等领域应用广泛。利用合成生物学技术创建“人工细胞工厂”进行玫瑰精油等PVTs的发酵法生产，是