Haematologica：揭示一种突变DNA与人类获得性再生障碍性贫血之间的神秘关联
来自日本金泽大学等机构的科学家们通过研究分析了获得性再生障碍性贫血患者机体血细胞的分子和遗传特性，旨在理解引发该病的生物学机制。
诺华Promacta获美国FDA批准，成10年来重度再生障碍性贫血（SAA）首个一线药物
2018年11月19日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大免疫药物Promacta（eltrombopag，艾曲波帕）的适应症标签，联合标准免疫抑制疗法（IST）用于2岁及以上儿童和成人重度再生障碍性贫血（SAA）的一线治疗治疗。此次批准，使Promacta成为美国市场十多年来批准用于新诊SAA患者的首个新药。之前，FDA已
2018诺华第二个突破性疗法：Promacta治疗再生障碍性贫血
1月4日，诺华制药公布称，美国FDA授予公司Promacta？ (eltrombopag)联合标准免疫抑制疗法用于重度再生障碍性贫血（SAA）患者一线治疗突破性疗法认定。Promacta在美国地区之外的多数国家的商品名又为Revolade，已经被批准用于难治SAA患者的二线治疗。Promacta另一个获得批准的适应症为用于对其他疗法无效的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人及儿童患者的治疗。SAA
医学突破：第一个先天性再生障碍性贫血患者被治愈
美国伊利诺伊州Northbrook市的David Levy患有先天性再生障碍性贫血，也叫先天性造血功能不全性贫血(CDA)，这种罕见的血液疾病会逐渐损伤内脏，并导致过早死亡。Levy到了32岁的时候，每二或三周输入的血液量相当于将
Science子刊：干细胞衍生细胞或有望治疗先天性再生障碍性贫血
近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自波士顿儿童医院干细胞研究项目的研究人员首次利用患者自身的细胞开发出了类似于骨髓细胞的细胞类型，随后研究人员利用这些新型细胞进行研究鉴别出了治疗罕见血液疾病的潜在疗法。
诺华治疗严重再生障碍性贫血药物Revolade 获欧盟批准
近日，诺华用于治疗罕见血液疾病——严重再生障碍性贫血的药物Revolade获欧盟批准，成为首个获批的治疗该疾病的药物，主要针对那些对标准疗法不敏感的患者。
