Nat Commun：新策略可以对抗最致命的儿童脑瘤
2019年3月4日讯 /生物谷BIOON /——一项最新发表在《Nature Communications》上的研究发现抑制一个叫做ACVR1的酶可以延缓弥漫性桥脑胶质瘤(DIPG)动物模型的肿瘤生长并延长动物的寿命，DIPG是儿童最致命的脑瘤,目前没有任何药物被批准用于治疗DIPG。因此这项研究为开发有潜力的新疗法带来了希望。图片来源：Nature Communications“我们的结果很鼓舞
Nat Med：遗传筛查发现儿童黑色素瘤的风险基因
2019年3月5日 讯 /生物谷BIOON/ --根据 St. Jude儿童研究医院的研究者们在最近的《Nature Medicine》杂志上发表的文章，对青少年患者进行全面的临床基因组检测，包括全基因组测序，能够帮助研究人员识别驱动最常见的儿童黑色素瘤的单个基因突变。进一步的研究发现，在这项研究中筛查出的spitzoid黑色素瘤的年轻人中有33％在同一基因MAP3K8中携带了新的突变，包括重排。
TransCon生长激素治疗儿童生长激素缺乏症三期临床研究核心结果公布
维昇药业（VISEN Pharmaceuticals），一家致力于内分泌相关疾病治疗，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，获得Ascendis Pharma的独家授权，负责Ascendis Pharma旗下的内分泌罕见病治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma宣布其在生长激素缺乏症（GHD）儿童中进行的，每周一次的TransCon生长激素与每日一次的生长激素（G
Sci Trans Med：新研究揭示儿童过敏性疾病的遗传机制
2019年3月4日 讯 /生物谷BIOON/ --来自斯坦福大学，辛辛那提大学，儿童医院医学中心和Garvan医学研究所的一组研究人员发现，突变抗体与儿童过敏性疾病风险增加之间存在联系。在他们发表在《Science Translational Medicine》杂志上的论文中，研究人员描述了他们涉及幼儿志愿者的多年研究以及他们发现的内容。（图片来源：www.pixabay.com）在过去几年中，医
诺和诺德Fiasp（速效门冬胰岛素）提交美欧申请，用于1型糖尿病儿童
2019年3月4日讯 /生物谷BIOON/ ---糖尿病巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了Fiasp（门冬胰岛素，faster-insulin aspart）标签更新申请，此次申请寻求批准Fiasp作为一种新的餐时胰岛素（mealtime insulin），用于1型糖尿病（T1D）儿童和青少年患者。在吃饭时间左右管理
儿童生长激素缺乏症新药！新型每周一次TransCon hGH III期临床疗效优于每日一次hGH
2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日公布了每周一次TransCon生长激素（hGH）治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）III期临床研究heiGHt的积极顶线数据。该研究是一项随机、开放标签、阳性药物对照研究，将每周一次TransCon hGH与每日一次hGH（Genotropin）进行了对比。结果显示，该研究达到了主要终点：在52周时，T
研究发现第一个和儿童胆管闭锁相关的基因突变！
2019年2月24日讯 /生物谷BIOON /——来自科罗拉多大学安舒茨医学院（University of Colorado Anschutz Medical Campus，CU Anschutz）的研究人员与其他几个研究所的研究人员合作发现了一种和胆管闭锁（Biliary atresia，BA）相关的基因缺陷，而BA是最常见的儿科晚期肝病的诱因，相关研究成果于近日发表在《Hepatology》上
PLoS Med：感染登革热病毒的儿童能够免疫寨卡病毒感染
2019年1月23日 讯 /生物谷BIOON/ --根据密歇根大学和加州大学伯克利分校的研究人员的研究，先前的登革病毒感染可以保护儿童免受症状性寨卡病毒感染。来自马那瓜尼加拉瓜卫生和可持续科学研究所加州大学伯克利分校的戈登和她的合作者使用了2004年在马那瓜建立的长期儿科登革热队列研究数据。（图片来源： AFMC Public Affairs, US Air Force）在大约3,700
研究表明母亲孕期肥胖和糖尿病与儿童自闭症存在关联
多项研究发现，妈妈怀孕期间肥胖和糖尿病与儿童自闭症（ASD）、注意力缺陷多动障碍（ADHD）和轻度神经发育问题的风险有关。2018年6月，美国南卡罗来纳大学的Thomas Buchanan及其团队报道，在美国，孕妇患糖尿病与新生儿患自闭症的风险增加相关。Buchanan告诉《科学家》杂志，“糖尿病的严重程度和患病时间似乎不存在剂量-反应关系，但与自闭症存在关联：孕妇患糖尿病越严重和越早
美斯坦福大学：一种CAR-T疗法，对抗多种儿童肿瘤
近几年，免疫疗法的发展颠覆了癌症治疗，突破进展层出不穷。上周，在小鼠研究中，斯坦福大学的科学家们开发了一种新型CAR-T疗法，可根除多种类型的儿童肿瘤。该成果于1月17日发表在Clinical Cancer Research杂志上，进一步证明了，这类细胞免疫疗法对抗实体瘤（包括脑瘤）的潜力。攻克实体瘤是研究热点2017年，美国FDA批准了2款CAR-T疗法（ Kymriah和Yesca