Vertex复方药Orkambi获欧盟批准，用于2-5岁双拷贝F508del突变儿童
2019年1月23日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化（CF）领域的领导者Vertex制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准CF复方药物Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）标签扩展，用于年龄在2-5岁、CFTR基因中存在双拷贝F508del突变的儿童患者。此次批准，使Orkambi成为首个也是唯一一个用于2-5岁、双拷贝F508del突变儿科患者的药物。之前，Ork
FDA批准首款Sabril仿制药 治疗成人和儿童癫痫发作
日前，梯瓦制药宣布，其Sabril（氨己烯酸）仿制药获得了美国食品和药物管理局（FDA）批准，这是FDA批准的第一款Sabril（500毫克）片剂的仿制药物，该药物获批的适应症为治疗复杂部分性癫痫发作，也称为局灶性癫痫发作，可用于10岁及以上对其他替代治疗反应不充的癫痫患者。复杂的部分性癫痫发作是一种常见癫痫发作，从大脑的特定区域开始，可以影响意识。通常复杂部分性发作会持续30-90秒
NEJM双重磅：这个著名的儿童益生菌翻车了！美加两国临床试验证实，益生菌株LGG对小儿急性胃肠炎毫无益处 | 临床大发现
常说不看广告看疗效，不过有几个人能够冷静下来，看穿各种真真假假，虚虚实实的把戏呢？一窝蜂的从众才是常态啊，就比如各种好处被吹上天的益生菌，谁没喝过举个手…… 牛皮吹大了，是会破滴。在今天的《新英格兰医学杂志》上，美国和加拿大开展的两项大规模临床试验结果，给益生菌产业劈头又浇了一盆冷水：对急性胃肠炎的患儿补充益生菌进行辅助治疗，完全无法改善患儿的症状[1-2]！而且这两项临床试验考验的，还
Supernus公司儿童多动症创新疗法达到3期临床终点
今日，Supernus Pharmaceuticals公司宣布，该公司治疗儿童注意力缺陷多动障碍（ADHD）的在研药物SPN-812在两项关键性3期临床试验中达到主要终点。该公司计划在明年下半年向FDA递交新药申请。ADHD俗称多动症，是一种慢性大脑疾病，表现为注意力无法集中，多动，容易冲动。ADHD症状可能在儿童3-6岁时开始出现，可能持续到青少年和成年期。目前没有治愈ADHD的疗法
Science：揭示儿童神经母细胞瘤恶化和消退的分子机制
2018年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --周围神经系统肿瘤（peripheral nervous system tumors）是一种最常见的儿童肿瘤类型，虽然其中一些肿瘤会在没有治疗的情况下自行消失，比如神经母细胞瘤，但其它肿瘤即使经过强化治疗也会继续生长。近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究报告中，来自德国科隆大学等机构的科学家们通过研究揭开了不同肿瘤亚型和其预后背后的特殊
羟基脲：有效改善撒哈拉以南非洲镰状细胞贫血儿童的症状，并且能减少疟疾的发生
镰状细胞贫血(SCA)是一种常见的、危及生命的遗传性疾病。因血红蛋白β-肽链第6位氨基酸谷氨酸被缬氨酸所代替，构成镰状血红蛋白(HbS)，取代了正常Hb(HbA)。其中大多数人有许多急性和慢性并发症，导致生活质量低下和早死。在全球范围内，镰状血红蛋白病的发病率在撒哈拉以南非洲最高，每年有超过30万名婴儿患病，约占该地区新生儿的1%。但是在该地区几乎没有建立镰状细胞贫血的筛查项目，只有少
JAMA Psychiatry：感染性疾病会导致儿童出现心理问题
2018年12月8日 讯 /生物谷BIOON/ --感染会使您的孩子或青少年容易出现心理健康问题吗？丹麦的新研究表明这是可能的。“在发育中的大脑中将感染与精神障碍联系起来的研究结果确实为这个不断增长的领域增加了更多的知识，表明身体和大脑之间存在着密切的联系，”首席研究员Ole Kohler-Forsberg博士说。但Kohler-Forsberg告诫说，这项研究无法证明感染或其治疗会导致精神疾病，
Health Edu Res：图形警示有助于减少儿童吸烟行为
2018年12月8日 讯 /生物谷BIOON/ --康奈尔大学的最新研究表明，卷烟广告上的图形警告标签与卷烟包装上的类似警告标签具有相同的反吸烟效果。“这项研究表明，图形警告标签的价值不仅仅是让人们对吸烟产生更多的负面感觉，”主要作者，通讯副教授杰夫·尼德德佩（Jeff Niederdeppe）说道，他与康奈尔大学的附属研究人员一起撰写了这篇论文。 “它似乎还有一个额外的好处，即减少'社交提示'广
诺华Gilenya获欧盟批准，用于多发性硬化症儿童和青少年群体
2018年11月30日/生物谷BIOON/---瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Gilenya（fingolimod，芬戈莫德），用于10-17岁复发缓解型多发性硬化症（RRMS）儿童和青少年患者的治疗。此次批准，使Gilenya成为欧洲批准用于儿童和青少年患者群体中的首个也为唯一一个口服疾病修饰疗法。这一年轻群体急需一种有效的治疗选择，因为他们经历的复发是成
医院开始接收患白血病儿童，英国医保正式覆盖CAR-T疗法
近日，英国国家医疗保健体系（NHS）宣布，第一批受益于诺华公司CAR-T疗法的儿童将于本周在伦敦大奥蒙德街医院开始接受治疗。（图片来源：英国NHS官网）据前阵子英国医保宣布诺华公司的CAR-T细胞疗法药物Kymriah用于年轻人使用的消息仅仅过去不到两周的时间，现在就宣布了患者将于本周进入医院接受治疗。这速度可谓之快！可以想到，时间就是生命，患病儿童的病情刻不容缓。医院地址也已经敲定，除了伦敦大奥