渤健公布Spinraza治疗症状前SMA数据 96%患者可辅助行走
渤健近日公布了NURTURE研究的最新结果，这是迄今为止针对脊髓性肌萎缩症（SMA）症状前患者进行的时间最长的一项研究，将改变对Spinraza（nusinersen）早期治疗的期望。数据表明，在基因诊断为SMA的婴儿中，早期和持续使用Spinraza治疗长达4.8年，获得了前所未有的生存率（100%），没有一例患者需要永久性通气。与疾病自然病程相比，患者在
国内首个法布雷病特效药法布赞®上市，“生命礼赞”罕见病援助项目同时启动
2020年6月6日，法布赞®中国上市会在北京和上海线上同步举行，宣布中国首个法布雷病特效药法布赞®（注射用阿加糖酶β）在国内上市，用于被确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏）患者的长期酶替代疗法，适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。同时，中国初级卫生保健基金会联合赛诺菲启动了“生命礼赞”法布雷病患者援助项目，为符合条件的患者提供药品援助，减轻患者经济负担。
国家卫健委开会 全国卫生健康工作重点任务来了
2020年即将过半，疫情战疫已进入常态化防控阶段，接下来医疗卫生行业该如何发展？国家卫健委开会研究部署了下一步具体工作措施。6月1日，国家卫生健康委党组书记、主任马晓伟主持召开党组扩大会议，传达学习全国“两会”精神，结合卫生健康和新冠肺炎疫情防控工作实际，研究部署贯彻落实的具体措施。会议指出，按照全国“两会”工作部署，扎实做好2020年各项卫生健
黏多糖贮积症Ⅰ型特效药艾而赞®在华获批，儿童罕见病迎来新“解法”
2020年6月3日，赛诺菲今天宣布中国国家药品监督管理局已批准注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名：艾而赞®,Aldurazyme®）用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS Ⅰ）患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。
Nature怒赞！非药物干预使我国境内COVID-19病例降低了67倍！
2020年5月11日讯 /生物谷BIOON /——在2020年3月11日，世界卫生组织宣布COVID-19为全球大流行传染病。在中国，基于非药物干预的疫情控制策略似乎是有效的，但仍需要定量研究来评估非药物干预的有效性及其时间。利用流行病学和匿名人体运动数据，来自复旦大学公共卫生安全教育部重点实验室和英国南安普敦大学地理与环境科学学院等机构的科学家们开发了一个
达伯舒®联合健择®和铂类化疗一线治疗鳞状非小细胞肺癌III期研究取得积极数据，显著延长无进展生存期！
2020年5月7日，礼来制药（纽约证券交易所代码：LLY）和信达生物制药共同宣布：双方共同开发的创新PD-1抑制剂达伯舒®（信迪利单抗注射液）的一项随机、双盲、III期对照临床研究（ORIENT-12）——达伯舒®（信迪利单抗注射液，以下简称信迪利单抗）联合健择®（注射用吉西他滨，以下简称吉西他滨）和铂类化疗用于晚期或转移性鳞状
国家卫健委：五种方式发现无症状感染者 中国进行了有效管控
在15日的中国国务院联防联控机制新闻发布会上，国家卫生健康委疾控局一级巡视员贺青华表示，中国针对无症状感染者进行了有效管控，目前累计报告无症状感染者总数6764例。他指出，无症状感染者由于其特殊的隐匿性、症状的主观性，发现相对比较难。目前中国主要采取五种方式来发现无症状感染者：一是对确诊病例、疑似病例的密切接触者进行主动检测发现。二是在聚集性疫情
国家卫健委：无症状感染者有传染性
国家卫健委31日在官网发布《关于新型冠状病毒无症状感染者的防控工作答问》，对近来网民热议的无症状感染者相关问题进行回答。数据显示，截至2020年3月30日24时，接受医学观察的无症状感染者为1541例，其中境外输入205例。文章提到，根据国家和部分省份开展的密切接触者监测数据，无症状感染者的密切接触者存在二代病例续发，流行病学调查中发现个别由无症
Nature怒赞：里程碑！首次用CRISPR在人体内治疗疾病！
2020年3月6日讯 /生物谷BIOON /——一名遗传导致失明的患者成为了第一个直接接受CRISPR-Cas9基因治疗的患者。这项治疗是一项具有里程碑意义的临床试验的一部分，目的是测试CRISPR-Cas9基因编辑技术去除突变的能力，这种突变会导致一种罕见的情况，即莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。这种疾病是导致儿童失明的主要原因，目前尚无治疗方法。在最新
国家卫健委通知：磷酸氯喹用法用量调整
近期，国家卫健委发布了关于调整试用磷酸氯喹治疗新冠肺炎用法用量的通知，具体如下：各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委、中医药局：《新型冠状病毒肺炎诊疗方案（试行第六版）》将磷酸氯喹等药物作为可在临床试用的抗病毒药物，并根据该药临床试验情况推荐了用法用量。近期，磷酸氯喹临床试验数据进一步丰富，为确保该药在临床使用中更加安全有效，经研究，将磷酸氯喹用