腺相关病毒难过剂量坎 罕见病基因试验遭叫停
纳斯达克上市的Solid生物科学公司披露，美国食品药品管理局FDA对其治疗罕见病，杜氏进行性肌营养不良的基因疗法， SGT-001的研究进行了部分叫停。杜氏进行性肌营养不良又称DMD，是一种全身神经和肌肉退行性疾病，症状通常出现在男孩子身上。SGT-001开发用于杜氏肌营养不良（DMD）治疗的基因疗法，去年11月刚刚进入一期和二期临床试验治疗DMD患者。SGT-001通过腺相关病毒（A
研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性！
2018年2月2日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒（AAV9）输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。相关研究成果于近日发表在《Human Gene Therapy》。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson博士及其同事评估了使用AAV9变异体（AAVhu
FDA宣布授予Enzychem急性辐射综合征疗法罕见病地位
生物技术公司Enzychem Lifesciences最近宣布，美国FDA已经同意授予公司开发的EC-18罕见病疗法认证。该疗法主要是用于治疗一种名为急性辐射综合症的罕见病。急性辐射综合症，也被称为辐射中毒或辐射病（ARS），是一种患者在24小时内暴露于大剂量的游离辐射下导致的症候群，症状可持续多达数个月。急性辐射综合征的发病和症状类型取决于患者的辐射暴露情况。剂量较小的辐射对消化系统
碳离子束辐射对拟南芥基因组诱变效应研究获进展
重离子辐射诱变育种是植物品种改良的重要手段，辐射诱变效应及分子机制的研究是涉及多学科交叉的重要共性课题。目前，对重离子辐射诱变效应的研究集中在表型、染色体畸变、遗传物质多态性及特定基因序列分析等方面，而分子水平的突变特征研究仍相对薄弱，欠缺全基因组水平大视角、多方位及大样本量数据支持。中国科学院近代物理研究所研究人员依托兰州重离子研究装置（HIRFL）浅层治疗及生物辐照终端提供的碳离子
同济大学女教授首次证明中医用药剂量的科学性
中华传统医学的用药科学吗？同济大学女教授的研究给出了答案：不同于西药高剂量化合物的单一作用，中药的用药本质上是低浓度化学品的混合联合作用，由此首次在国际上提出了“可依据环境化学品领域近年来热门的‘Hormesis（毒物兴奋效应）’确证中医用药科学性”这一新观点。同济大学环境科学与工程学院污染控制与资源化研究国家重点实验室林志芬教授团队的这一研究成果，日前在线发表于国际药理毒理顶级学术期刊“Phar
FDA批准拜耳/强生拜瑞妥（Xarelto）10mg剂量方案，降低静脉血栓栓塞（VTE）复发风险
2017年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳（Bayer）与合作伙伴美国医药巨头强生（JNJ）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准更新口服抗凝血剂Xarelto（品牌名：拜瑞妥，通用名：rivaroxaban，利伐沙班）的标签信息，纳入：每日一次10mg剂量Xarelto，用于复发性静脉血栓栓塞（VTE）的扩展治疗。此次标签更新，适用于已接受至少6
GSK肺炎球菌疫苗Synflorix 4剂量小瓶装通过世卫组织（WHO）资格预审
2017年10月19日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，肺炎球菌疫苗Synflorix四剂量小瓶装已通过了世界卫生组织（WHO）的资格预审。该公司预计将在2018年向疫苗联盟Gavi支持的发展中国家供应这款四剂量小瓶装疫苗。WHO资格预审的目的是确保那些通过联合国儿童基金会（UNICEF）进入低收入和中等收入国家疫苗免疫接种服务的疫苗产品安全有效，
COMPASS研究结果隆重揭晓：阿司匹林联合低剂量利伐沙班或将开启抗栓治疗新时代
心血管疾病（包括冠状动脉疾病和外周动脉疾病）每年导致1770万死亡，占全球总死亡人数的31%。另外，患有心血管疾病的患者生命预期降低超过7年1。冠状动脉疾病和外周动脉疾病是由动脉粥样硬化引起，是一种慢性进展性疾病，表现为动脉血管壁上不断累积斑块。罹患这种疾病的患者有发生血栓性事件的风险，可能导致残疾、截肢和死亡。拜耳Xa因子抑制剂利伐沙班III期临床研究COMPASS显示，动脉剂量2.5mg一天两
首款固定剂量组合疗法今日获批
今日，Ironwood Pharmaceuticals宣布美国FDA批准其每日一次口服新药DUZALLO用于治疗痛风患者的高尿酸血症。这些患者单独使用别嘌醇（allopurinol）不能达到目标血清尿酸（sUA）水平。Ironwood预计该药物会于2017年末上市。痛风是由较高的血清尿酸水平导致的一种炎性关节炎，会导致疼痛和严重的长期健康后果。一些患者可以通过使用黄嘌呤氧化酶抑制剂（X
Toxicol Sci：发现慢性低剂量镉暴露干扰机体免疫功能延迟伤口愈合
6月29日，国际学术期刊Toxicological Science 在线发表了中国科学院上海生命科学研究院（人口健康领域）乐颖影研究组的研究论文Chronic low-dose cadmium exposure impairs cutaneous wound healing with defective early inflammatory responses after skin i