刘光慧：基于干细胞和基因组靶向编辑技术的人类疾病模型及个性化药物筛评系统
刘光慧，国家青年***入选者，中科院生物物理所研究员，生物物理所衰老研究中心秘书长、学术委员会副主任。
结合人多能干细胞和基因组靶向编辑技术,我们研究团队相继发展了人类儿童早衰症、成年早衰症、帕金森氏症、范可尼贫血症及神经胶质母细胞瘤等人类疾病的细胞模型。这些模型为揭示人类衰老相关疾病的新型机理、鉴定疾病靶标及个性化药物筛选和评价奠定了重要基础。
丁秋蓉：基因组编辑在干细胞疾病模型建立和基因治疗中的应用
介绍了人群疾病基因组学的研究，尤其是全基因 组关联分析（GWAS）和罕见病研究，提示多个基因以及基因组区域和代谢综合征的发病显著相关。深入解析这类遗传发现，我们从基因组学研究出发，综合人多能干细胞疾病模拟、基因组编辑技术和模 式动物平台，对SORT1、AKT2、KLF14等代谢疾病相关基因组位点进行了功能和分子机制的深入解读；并研究利用基因组编辑技术体内直接靶向成体细胞，建立高效、特异和安全的核酸酶体内运输方式，探索潜在的代谢疾病新基因治疗方案。
药明康德研究服务部生物部大动物疾病模型实验平台
动物疾病模型药效学是新药研发临床前研究最关键的一步。历年来新药临床实验的结果表明如果啮齿类动物型与临床情况不相似，在动物身上有效的治疗方案就不一定能用于临床;所以动物模型的挑选须遵循“相似性”、“重复性”、“可靠性”、“适用性和可控性”及“易行性和经济性”五大原则。为适应各大疾病新药研发的需求，药明康德研究服务部-生物部大动物体内药理学团队建立了集心血管疾病、代谢疾病、呼吸系统、泌尿系统疾病、中枢神经系统、胃肠道系统、生殖系统等各种大动物（非人类灵长类、比格犬、小型猪及大白兔）模型、临床前非GLP毒理学及体内药代新药研发实验平台。 药明康德生物部大动物体内药理团队已为国内外药企、生物技术公司和学术机构提供了多项药理学帅选及检测的服务，并且成功助推客户完成数个化合物FDA/CFDA的申报；在业界赢得了极佳的声誉，是您新物研发中不可或缺的助手，是您加速药物研发周期最值得信赖及最佳的合作伙伴。