成体干细胞基因修饰策略及应用基础研究
成体干细胞包括造血干细胞(HSC)、间充质干细胞(MSC)、内皮祖细胞等多种类型，在多种疾病的治疗的治疗中具有广阔的应用前景。但是，成体干细胞临床应用依然存在植入效率低、功能不显著等问题。干细胞治疗通过组织重建以及分泌生长因子等综合机制发挥治疗作用。利用特定功能的基因修饰有望提高成体干细胞的治疗效果。
重组腺病毒是应用最广泛的基因转移载体，但部分干细胞缺乏其受体CAR，因而其感染效率很低。另外， 腺病毒载体携带外源基因的容量有限。为提高重组腺病毒载体修饰成体干细胞的效率及治疗效果，我们进行了一下工作：
（1）重组腺病毒载体的改构： 对5型腺病毒载体的纤维顶球进行了改造，将其替换为B组11p型腺病毒（Ad11p）的纤维顶球，从而改变了它的靶向性，增强了对造血细胞的感染效率；改构腺病毒通过CD46介导而实现对血液细胞的感染；通过和甲病毒的融合，提高重组腺病毒携带外源基因的容量及表达效率；构建了外源基因非整合于基因组的重组腺病毒载体。
（2）成体干细胞基因修饰提高存活及植入效率。鞘氨醇激酶（SPK）是一种具有抑制细胞凋亡作用的信号分子,其产物S1P对干细胞具有广泛的调控作用。SPK基因修饰可以明显提高骨髓MSC胞内SPK酶活性并促进细胞的存活和归巢，表明SPK基因修饰是提高MSC应用效率的有效策略。
（3）肝细胞生长因子（HGF）基因修饰干细胞特性及应用。生长因子的基因修饰也是增强干细胞治疗效果的重要措施。肝细胞生长因子（HGF）是一种具有促进肝再生、血管生成和抑制纤维化等多种功能的生长因子。在实验动物模型中，HGF基因修饰的骨髓MSC对心肌缺血、放射性肺损伤、肝脏损伤、股骨头坏死等损伤性疾病具有较好的治疗效果。成体干细胞基因修饰能够提高干细胞对疾病的治疗效果，并在多种疾病的治疗中具有广阔的应用前景。
邓大君：CDKN2A甲基化—从基础研究到转化应用及存在问题
p16主要以CpG岛甲基化的方式在多种肿瘤及其癌前病变组织中频繁失活。我们发现与肿瘤细胞中的p16甲基化非常稳定不同，胃炎组织中的p16甲基化不稳定，会随着Hp的清除而消失（Int J Cancer 2009）；胃癌组织的p16 CpG位点已经扩展到启动子区，而胃炎组织的甲基化CpG位点局限在第一外显子区(PLoS ONE 2012)；肿瘤细胞的p16完全甲基化能够以稳态的方式稳定传递给子细胞，而第一外显子局部甲基化不稳定，可通过胞嘧啶羟甲基化途径发生去甲基化，不能传递给子细胞(PLoS ONE 2014)。
巢式病例对照和前瞻队列研究发现，p16甲基化阳性的胃和口腔粘膜上皮异型增生容易癌变(Clin Cancer Res 2004和2009；欧洲发明专利#EP1602731)，得到国际同行验证。
创建符合诊断用途的p16甲基化MethyLight测定新方法（BMC Med Genet 2012；国际发明专利WO2012094776），正在开发诊断试剂，开展多中心前瞻队列验证研究（NCT01695018）。
杨瑞馥：先进体外诊断：基础研究与技术的转化
介绍了从多角度探讨体外诊断技术的转化，涉及感染标志物、几种标志物转化的时间、诊断技术、免疫层析技术POCT技术的发展等。
干细胞基础研究与转化最新进展
干细胞基础研究及转化医学对于医学发展具有革命性的意义，生物谷邀请了干细胞基础研究及转化医学领域内的几位知名专家针对干细胞基础研究及转化医学研究现状、临床应用和发展方向进行了激烈的精彩讨论。
基础研究到临床应用——从非典看新冠
新型冠状病毒与2003年的SARS病毒在病原学和致病机制上具有高度的相似性，而且两者的重症临床表现非常类似，对于SARS病毒的研究可很大程度上给予新冠病毒的基础研究和药物研发一些启示，从而对疫情防控起到积极作用。遗憾的是，SARS流行结束后至今，我们依然没有针对这类病毒的特效药和疫苗。长期坚持对SARS和新冠病毒进行系统性研究，将对临床治疗和未来同类型病毒传播的防控起到很好的借鉴指导作用。 人类与病原微生物的战争远未停止。生物谷联合Cell Signaling Technology，共同邀请非典和新冠两场重大疫情中，从事相关基础和临床研究的专家学者，分享最新的研究成果，以及这些研究对于当下和未来的启发。 欢迎届时参会讨论，期待会后，可以促成不同研究组进一步的交流与合作！