美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
2019年07月16日/生物谷BIOON/--Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法，PH是一类严重、罕见、遗传性肝病，常常导致肾功能衰竭。B
RNAi治疗高甘油三酯！美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的
阿斯利康Lokelma(环硅酸钠锆)在透析终末期肾病患者中有效维持正常血钾水平
2019年06月20日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日公布了高钾血症药物Lokelma（sodium zirconium cyclosilicate，环硅酸钠锆）IIIb期临床研究DIALIZE的积极数据。Lokelma是一种高度选择性的口服除钾剂，目前已在美国获得批准用于治疗成人高钾血症。来自DIALIZE研究的数据将支持美国的标签更新，因为试验中
信达生物IBI306治疗高胆固醇血症IIa期临床研究完成首例患者给药
2019年03月23日讯 /生物谷BIOON/ --信达生物制药有限公司（以下简称信达生物，Innovent Biologics）近日宣布，其研发的用于治疗高胆固醇血症的针对前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）重组全人源单克隆抗体IBI306的IIa期临床研究完成首例患者给药。该项IIa期临床研究是一项在中国开展的，旨在评估IBI306不同剂量重复给药治疗高胆固醇血症患者的安全性、耐受性、药代动
研究发现默认网络的功能连接与精神分裂症患者和高社会快感缺失个体的前瞻功能相关
快感缺失是精神分裂症阴性症状的核心表现之一，其机制尚不清楚，也没有很好的治疗方法。近年来研究表明，精神分裂症患者的即时性愉快体验基本保持完好，而期待性愉快体验存在缺陷。另一方面，作为精神分裂症谱系中的亚临床群体之一，高社会快感缺失个体也表现出期待性愉快体验降低。对这一群体的研究不仅有利于理解相关缺陷在精神分裂症谱系中的发生机制，也有助于早期的识别和干预。最新研究发现，前瞻功能可能是期待
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准反义RNA药物Waylivr
FGF-23靶向单抗Crysvita治疗X-连锁低磷血症疗效显著优于常规疗法
2019年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）与合作伙伴Ultragenyx公司近日公布了Crysvita（burosumab，KRN23）治疗X-连锁低磷血症（XLH）儿童患者的III期临床研究64周疗效和安全性分析的积极结果。新的结果显示，Crysvita在所有关键次要疗效终点方面均优于目前的常规疗法（口服磷酸盐+活性维生素D），
研究揭示人类II型高赖氨酸血症发病机理
细胞生物学期刊The Journal of Cell Biology 于12月20日以Article形式在线发表了中国科学院遗传与发育生物学研究所杨崇林实验室和郭伟翔实验室合作的研究论文“The lysine catabolite saccharopine impairs development by disrupting mitochondrial homeostasis”（DOI：
阿斯利康Lokelma在亚洲患者中降低并维持正常血钾水平表现强劲疗效
2018年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日在圣地亚哥举行的美国肾脏病学会（ASN）年度肾脏周会议上公布了高钾血症药物Lokelma（环硅酸钠锆，ZS-9）III期临床研究HARMONIZE Global的数据。该研究在4个亚洲国家（日本、韩国、中国台湾、俄罗斯）的高钾血症患者中开展，评估了Lokelma相对于安慰剂的疗效和安全性。数据显示
赛诺菲、再生元Praluent标签更新 纳入更多高胆固醇血症患者
法国制药巨头赛诺菲与合作伙伴再生元近日宣布，PCSK9抑制剂类降脂药Praluent（alirocumab）标签已更新，纳入了接受低密度脂蛋白胆固醇单采（LDL apheresis）治疗的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的给药信息。在这类患者中，Praluent的推荐剂量为每2周一次150mg，给药时间不用考虑单采治疗的时间。此次用药推荐是基于III期临床研究ODY