自体干细胞基因疗法！Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA罕见儿科疾病资格！
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。ARU-1801是一种改
科学家鉴别出能控制人类血液干细胞自我更新的特殊蛋白！
2019年12月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自加利福尼亚大学的科学家们通过研究发现了一种特殊蛋白和人类学学干细胞自我更新能力之间的关联，研究者表示，激活该蛋白或能促进血液干细胞在实验室条件下自我更新至少12倍。在体外条件下增殖血液干细胞往往能极大地改善血液癌症（比如白血病）和多种遗传性血液疾病的治疗选择。图片来源：UCLA Broad
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
研究建立人干细胞蛋白精确调控系统并有效模拟复杂神经系统疾病FOXG1综合征
蛋白剂量水平将直接影响细胞命运决定和疾病发生。同一基因，如FOXG1，由于突变类型不同，会导致蛋白剂量差异，从而诱发多样化的症状。由于传统的敲除、敲降策略都难以精确调控蛋白表达水平，FOXG1综合征等类似蛋白剂量差异诱发疾病的研究进展缓慢。人类多能干细胞（hPSCs）分化可模拟人类早期发育和相关疾病。为了在hPSCs及其分化细胞中精确调控蛋白剂量，通过利用CRISPR/Cas9在hPS
PNAS：弹性蛋白原或能促进干细胞生长 有望加速新型干细胞疗法的开发
2019年2月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自悉尼大学的科学家们通过研究发现，一种用于制造弹性外科凝胶剂（胶水）的原料—弹性蛋白原（tropoelastin）或能促进干细胞生长并帮助机体进行自我修复。干细胞能帮助机体修复并组建包括皮肤和肌肉等多种人体组织，多
PNAS：揭示蛋白JAG1在癌症干细胞分化和转移中起关键作用
2019年1月12日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国莱斯大学和杜克大学的研究人员发现发现一种较小的蛋白--- JAG1---似乎在癌症干细胞如何发生分化和转移中发挥着关键性作用。至关重要的是，他们发现JAG1与在调节细胞命运中起着至关重要作用的Notch信号通路相互作用。相关研究结果发表在2019年1月2日的PNAS期刊上，论文标题为“Toward understanding
Sci Rep：WISP-1以人类血管周围干细胞中脂肪形成为代价驱动骨形成
脂肪组织内的血管壁是间充质祖细胞的来源，称为血管周围干细胞/基质细胞（PSC）。PSC通过荧光激活细胞分选（FACS）分离，并定义为周细胞和外膜祖细胞（APC）的二分体群。但是那些促进PSC分化为骨或脂肪细胞类型的因素尚不清楚。在这里，我们观察到人体PSC在体内，纯化后和在骨缺损中移植后高表达WISP-1。接下来，使用WISP-1过表达，WISP-1蛋白或WISP-1siRNA进行WISP-1表达
Nature：揭示细胞中蛋白复合体形成的分子机制
2018年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --蛋白复合体的形成是一种高度复杂的过程，其并不以“完成”蛋白质为开端；近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自海德堡大学的科学家们通过研究阐明了细胞中蛋白复合体形成的分子机制。图片来源：CC0 Public Domain文章中，研究者发现，当蛋白亚基被合成时其会以一种协调的方式来形成，相关研究或能改变研究人员对于细胞中蛋白复合体活
广州生物院揭示多梳蛋白PCGF5调控胚胎干细胞向神经前体细胞分化的相关分子机制
中国科学院广州生物医药与健康研究院姚红杰研究员课题组在Nature Communications在线发表了题为“PCGF5 is required for neural differentiation of embryonic stem cells”的研究成果。该研究工作揭示了多梳蛋白PCGF5调控胚胎干细胞向神经前体细胞分化的相关分子机制。表观遗传修饰在维持干细胞特性及细
多篇研究揭示软骨细胞向成骨细胞转分化在骨组织形成中的作用
2018年8月31日/生物谷BIOON/---细胞分化是一种得到广泛研究的现象，它是形成包括胎儿生长和骨折愈合在内的所有发育过程的基础。最近的一系列研究表明在骨组织形成过程中软骨细胞向成骨细胞转分化（chondrocyte-to-osteoblast transdifferentiation）发挥着新的作用。软骨细胞向成骨细胞转分化也被称作软骨内骨化（endochondral ossificati