首款"矫正型"基因疗法获一致认可，有望3个月内问世
今日，Spark Therapeutics传来喜讯。美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对其在研基因疗法Luxturna表示一致认可。这也意味着首款能矫正人类基因缺陷的疗法离我们更近一步。美国FDA将在2018年1月12日前就这款新药能否上市做出批复。罹患遗传性视网膜病变（IRD）的患者是这款创新疗法的最大受益者，25岁的艾莉森·科罗纳（Allison Corona）
FDA 批准首款处方数字疗法 疗效提高5倍
这周，苹果公司的发布会是科技行业的一大热点，大家的注意力也纷纷集中在新手机的“刘海”是不是丑？面部识别是不是安全？手机值不值这个价上。然而，许多人没有意识到，我们每天离不开的手机，其实是让人保持健康的好帮手。昨日，在大家还意犹未尽地讨论新款手机时，美国 FDA 悄然批准了一款健康 App。这是首个能在临床中改善疾病预后的处方数字疗法（Prescription Digital Therapeutic
首款固定剂量组合疗法今日获批
今日，Ironwood Pharmaceuticals宣布美国FDA批准其每日一次口服新药DUZALLO用于治疗痛风患者的高尿酸血症。这些患者单独使用别嘌醇（allopurinol）不能达到目标血清尿酸（sUA）水平。Ironwood预计该药物会于2017年末上市。痛风是由较高的血清尿酸水平导致的一种炎性关节炎，会导致疼痛和严重的长期健康后果。一些患者可以通过使用黄嘌呤氧化酶抑制剂（X
有望今年上市，Kite首款CAR-T疗法今日获FDA优先审评资格
今日，Kite Pharma宣布，美国FDA为其首款CAR-T疗法axicabtagene ciloleucel的生物制剂许可申请颁发了优先审评资格（priority review），并计划于今年11月29日做出批复。这项优先审评资格，也标志着有望治疗难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤的首款CAR-T疗法离患者又近了一步。Kite的axicabtagene ciloleucel是其领先在研产品。它从患者体
FDA 今日加速批准首款不区分肿瘤来源的抗癌疗法
今日，美国 FDA 传来一条重量级消息——由默沙东（MSD）带来的 KEYTRUDA（pembrolizumab）获批治疗带有微卫星不稳定性高（microsatellite instability-high，MSI-H）或错配修复缺陷（mismatch repair deficient，dMMR）的实体瘤患者，他们的病情在先前的治疗后都出现了进展。值得一提的是，这是美国 FDA 批准的首款不依照肿
美国FDA今日批准22年来首款ALS疗法
今日，美国FDA宣布批准MT Pharma America的新药Radicava（edaravone）上市，治疗肌萎缩性侧索硬化（ALS）。值得一提的是，这是美国FDA 22年来批准的首款ALS疗法。ALS以“渐冻人症”之名为人所熟知，它是一种罕见的渐进性神经退行性疾病。据估计，美国大约有12000-15000名ALS患者，他们由于神经细胞受损或死亡，导致无法控制特定的肌肉。因此，他们的肌肉不断变