JAMA：临床试验表明非清髓性自体造血干细胞移植有望治疗复发缓解型多发性硬化症
2019年10月27日讯/生物谷BIOON/---非清髓性自体造血干细胞移植（nonmyeloablative autologous hematopoietic stem cell transplantation, 非清髓性自体HSCT）代表着一种减缓或预防的复发缓解型多发性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis）的潜在有效方法，但是人们并不清楚它是否
首个红细胞生成性原卟啉症(EPP)治疗药物！抗氧化和黑色素生成药Scenesse获美国FDA批准！
2019年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --澳大利亚制药公司Clinuvel Pharmaceuticals LTD近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Scenesse（afamelanotide，16mg），用于一线治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者。值得一提的是，Scenesse是全球首个获得监管批准用于治疗EPP患者提供系统性光保护作用以预防光毒性的药物。Sceness
新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧进入审查，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症
2019年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA），该药是一种实验性红细胞成熟剂，具体用于治疗：（1）骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（ring sideroblast，RS）并且需要输注红细胞（
新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月28日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的上市许可申请（MAA）。该MAA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring si
新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月13日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA）。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[rin
真性红细胞增多症(PV)新药！台湾药华医药Besremi获欧盟批准，成首个治疗PV的干扰素
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --台湾药华医药（PharmaEssentia）与AOP Orphan制药公司近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Besremi（ropeginterferon alfa-2b）作为一种单一疗法，用于治疗不存在症状性脾肿大的真性红细胞增多症（PV）成人患者。根据III期临床数据，此次批准，使Besremi成为欧洲市场首个也是唯一一个获批治疗PV并且与
新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年02月27日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）生物制品许可申请（BLA）的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast，RS]）相关并且需要红细胞输注的贫
PNAS：镰刀形红细胞如何粘附在血管壁上？
2018年9月13日 讯 /生物谷BIOON/ --在镰刀形红细胞病发病过程中，变形的红细胞聚集在一起，阻塞微小血管并在受影响的身体部位引起剧烈疼痛和肿胀，这也是镰状细胞病最常见的并发症之一。麻省理工学院的一项新研究揭示了这一症状是如何产生的。这些发现也代表着能够预测这类风险的发生。研究人员发现，这些疼痛事件最有可能是由一类称为网织红细胞的未成熟红细胞产生的，它们更容易粘在血管壁上。（图片来源：w
助力找到导致红细胞增多症的第一个遗传突变！
2018年3月12日讯 /生物谷BIOON /——一个新发现的遗传突变导致了血液中红细胞生成素（erythropoietin，EPO）增多。这个突变导致一个正常情况下并不参与形成该蛋白的信使RNA（mRNA）重编程产生该蛋白质，因此使得血液中的红细胞异常增多。来自巴塞尔大学生物医学系和巴塞尔大学医院的研究人员在《New England Journal of Medicine》上报道了他们的发现。图
