Intra-Cellular Therapies公司Caplyta(lumateperone)获美国FDA批准！
2019年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Intra-Cellular Therapies（ICT）是一家专注于开发创新疗法治中枢神经系统（CNS）疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Caplyta（lumateperone），用于精神分裂症成人患者的治疗。该公司预计，将在2020年第一季度末启动将Caplyt
Molecular Partners公司MP0250获美国FDA孤儿药资格，治疗多发性骨髓瘤！
2019年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --Molecular Partners是一家临床阶段生物技术公司，率先使用DARPin®疗法治疗严重疾病。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MP0250治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一
Flexion公司Zilretta(曲安奈德缓释注射悬浮液)美国标签更新！
2019年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --Flexion Therapeutics是一家专注于开发和商业化新型、局部疗法治疗肌肉骨骼疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准了一项补充新药申请（sNDA），以更新Zilretta（曲安奈德缓释注射悬浮液）用于治疗骨关节炎（OA）膝关节疼痛的产品标签。标签更新的关键元素
葛兰素史克宣布贝利尤单抗治疗狼疮性肾炎患者的III期临床试验取得整体阳性结果
12月18日，葛兰素史克（GSK）宣布，在针对活动性狼疮性肾炎（LN）患者规模最大的III期对照临床试验中，静脉注射用贝利尤单抗（商品名：倍力腾®） 取得了整体阳性结果。该疾病是由系统性红斑狼疮（SLE）累及肾脏引起的炎症，可能导致终末期肾病。这项研究（BLISS-LN）旨在评估贝利尤单抗治疗活动性狼疮性肾炎患者的疗效与安全性，共入组44
GSK公司静脉输注疗法Benlysta达3期终点 治疗狼疮性肾炎
今日，葛兰素史克（GSK）公司宣布，其静脉输注疗法Benlysta（belimumab）在治疗狼疮性肾炎（LN）患者的3期试验BLISS-LN中，达到试验的主要和所有次要终点。葛兰素史克计划于2020年上半年递交该适应症的监管申请。Benlysta是目前唯一一款获批治疗红斑狼疮的生物制品。LN是由于系统性红斑狼疮（SLE）
葛兰素史克Benlysta(贝利尤单抗)III期临床获得成功，中国今年7月获批！
2019年12月19日/生物谷BIOON/--英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日公布狼疮药物Benlysta（中文商品名：倍力腾，通用名：belimumab，贝利尤单抗）静脉（IV）制剂治疗活动性狼疮性肾炎（LN）最大规模对照III期BLISS-LN研究的阳性结果。LN是一种由系统性红斑狼疮（SLE）引起的肾脏炎症，可导致终末期肾病。该研究是一项为期2年（
BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功！
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法，其产品组合包括7种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。近日，该公司公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（achondroplasia）儿童患者全球性II
Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)III期临床获得成功！
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。就在上个月
Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患
Vertex公司药物Kalydeco获欧盟批准，用于6-12个月婴儿
2019年12月13日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中1种突变的6个月至12个月以下囊性纤维化（CF）婴儿患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G55