JCI:新技术提高基因疗法治疗视力的效果
2019年10月1日 讯 /生物谷BIOON/ --在以大鼠,猪和猴子为模型的实验中,约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种挽救视力的基因疗法。如果被证明对人类安全有效,该技术可以为诸如湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)等常见疾病的患者提供一种新的,更持久的治疗选择,并且它有可能替代遗传性视网膜疾病患者的缺陷基因。 这种新方法发表在最近的《The Journal of Clinical
Sci Trans Med:基因疗法——治疗视力的新手段
2019年6月7日 讯 /生物谷BIOON/ --在最近一篇文章中,作者总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略。基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段,当感光细胞(视杆细胞和视锥细胞)仍然完整时,早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙(LCA)的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变,为全球其他条件下30多个基因替代试验铺平了道路。基因独立策略旨在
视力表提高3行!GenSight眼科基因疗法96周III期临床数据公布
GenSight Biologics是一家临床阶段的生物制药公司,专注于发现和开发治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。该公司管线利用线粒体靶向序列和光遗传学两个核心技术平台来帮助致盲性视网膜疾病患者保持或恢复视力。近日,该公司公布了先导候选药物GS010治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)III期临床研究REVERSE的首批96周数据。该研究在37例LHON患者中开展,
ReNeuron视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性(RP)快速、显著、持续提高视力
2019年04月29日/生物谷BIOON/--ReNeuron Group公司是细胞疗法开发领域的全球领导者,致力于利用其独特的干细胞技术开发“现成的(off-the-shelf)”干细胞疗法,而无需免疫抑制药物。该公司的先导临床候选疗法正开发用于治疗中风所致残疾以及致盲疾病视网膜色素变性(RP)。近日,该公司在加拿大温哥华举行的第六届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上公布了正在进行的人视网膜祖细胞(
Nat Cell Biol:光学疗法如何帮助儿童恢复视力?
2019年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --科学家们发现了一种依赖于光的分子通路,可以调节血管在眼睛中发育。根据最近发表在《Nature Cell Biology》杂志上的研究结果,有可能使用光疗来帮助眼睛仍在发育的早产儿避免视力问题。这种新的分子过程被称为视蛋白5-多巴胺途径,有助于确保眼睛中的血管发育得到适当的平衡,为视觉功能做好准备。在早产儿中,这个过程可能会失去平衡。研究人员正在寻找
Psych Res:过度吸烟会损伤视力
2019年2月19日 讯 /生物谷BIOON/ --一项由罗格斯大学研究人员做出的研究发现,每天吸烟超过20支可能会损害人们的视力。该研究发表在《Psychiatry Research》杂志上。美国疾病控制和预防中心估计,目前美国有3430万成年人吸烟,超过1600万人患有与吸烟有关的疾病,其中许多疾病影响了心血管系统。在该研究中,研究人源招募了71名健康人(他们一生中吸烟少于15支卷烟),63名
创新眼药3期临床结果积极 显著降低视力恶化风险
日前,Regeneron Pharmaceuticals公司宣布,该公司的Eylea(aflibercept)治疗中重度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变(NPDR)的3期临床结果,在血管生成、渗出和变性2019年研讨会(Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2019 symposium)上发布。试验结果表明,NPDR患者如果不接受治疗,将可能
人类或正面临全球抗生素耐药性感染的威胁
2018年12月20日 讯 /生物谷BIOON/ --如今抗生素对人类机体健康的危害非常严重,而且未来的形势不容乐观,但人们似乎并没有意识到其中的原因,而且很少有人采取行动来解决这种问题,2018年12月12-18日是世界抗生素意识周,因此我们就需要讨论一下抗生素耐药性对人类机体的威胁,并且建立协作模式、鼓励、投资新型抗生素药物的发现和开发。图片来源:2011.igem.org大约在75年前,科学
改善患者视力及生活质量 基因疗法长期疗效积极
今日,GenSight Biologics公司宣布,该公司的基因疗法GS010,在治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)的3期临床试验中表现出积极的长期疗效。在接受治疗72周之后,保持对患者与视觉相关生活质量的持续改善。LHON是一种由于编码线粒体中名为NADH脱氢酶蛋白的基因出现突变而导致的遗传性眼科疾病。虽然基因突变出现在身体内所有细胞中,但是LHON的症状主要表现在视网膜神经
PPR病毒威胁野生动物保护
2018年10月16日/生物谷BIOON/---在最新的一期Science期刊上,来自英国皇家兽医学院,美国野生动物保护协会、联合国粮农组织和奥地利维也纳兽医大学的一小群环保主义者发表了一篇标题为“PPR virus threatens wildlife conservation”的来信类型(Letter)文章,该文章着重关注小反刍兽疫病毒(peste des petits ruminants v