新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年02月27日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）生物制品许可申请（BLA）的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast，RS]）相关并且需要红细胞输注的贫
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准反义RNA药物Waylivr
短肠综合征新药！Shire公司Gattex（替度鲁肽）治疗儿科适应症在美国进入正式审查
2018年11月14日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Gattex（替度鲁肽，teduglutide）的补充新药申请（sNDA）。该sNDA申请批准扩大Gattex注射液的适应症，用于依赖肠外支持的短肠综合征（SBS）儿科患者（1-17岁）的治疗。FDA预计将在2019年3月份作出审查决定。Gattex是一种处方药，之前已获FDA批
Science：将人脑细胞移植到小鼠大脑中有助深入认识唐氏综合症等神经疾病
2018年10月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国、葡萄牙和瑞士的研究人员将人脑细胞移植到小鼠大脑中，首次观察到它们如何生长和彼此之间建立连接。这允许他们在一种比以前更自然的环境中研究人脑细胞之间相互作用的方式。基于这种技术，他们通过使用由两名唐氏综合症患者捐献的细胞构建出唐氏综合症模型。此外，他们还描述了来自唐氏综合症患者的脑细胞与来自没有患上这种疾病的人的脑细胞之间的差
PNAS:“华沙破裂综合症”病理学机制新突破
2018年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --来自东京都立大学和意大利FIRC分子肿瘤学研究所（IFOM）的研究人员发现了DDX11解旋酶的先前未知功能-已知编码DDX11的基因突变与华沙破裂综合症有关。 DNA在细胞的生物学功能中起着重要作用，但它不断地受到自然和环境因素的破坏。未能成功修复这些病变可导致恶性肿瘤或癌症的发生。因此，了解它的修复方式至关重要。（图片来源：www.pi
拜万戈®（瑞戈非尼）肝癌适应症在华上市，拜耳引领肝癌综合治疗新时代
2018年3月18日,每年的3月18日是“全国爱肝日”，值“中国肝癌领导力论坛”召开期间，拜耳宣布口服多激酶抑制剂拜万戈®（瑞戈非尼）肝癌适应症在华上市。拜万戈®于2017年12月经国家食品药品监督管理总局（CFDA）优先审评批准用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者，是十年来在华首个获批并上市的肝癌治疗新药。这是继全球首个获批用于晚期肝癌系统治疗药物——多吉美&#
肠易激综合症新药BEKINDA2期临床达终点
生物医药公司RedHill近日公布了其用于治疗腹泻型肠易激综合症（IBS-D）的BEKINDA（RHB-102）的2期临床试验顶线最终结果。肠易激综合症（IBS）是最常见的胃肠疾病之一，肠易激综合征(irritable bowel syndrome，IBS)为一种与胃肠功能改变有关，以慢性或复发性腹痛、腹泻、排便习惯和大便性状异常为主要症状而又缺乏胃肠道结构或生化异常的综合征，常与胃肠
盘点全球十大怪异疾病：行尸走肉综合症
北京时间10月11日消息，据国外媒体报道，癌症、帕金森综合症和肺结核等疾病貌似难得一见，但与一些罕见怪病相比，它们堪称相当常见。有些罕见病会令人大吃一惊，观者要么惊恐厌弃，要么为之心碎。一些疾病简直使人难以想象它们真的存在。但就在这世界上，有些人的确曾遭受过、或正在经受这些怪病的折磨。1、斑色鱼鳞癣图为班色鱼鳞癣患者沙丽妮·雅达夫（Shalini Yadav）。该图摄于2017年9月，此后她接受了
Nature:肿瘤的斯德哥尔摩综合症
今天的《自然》杂志发表一篇荷兰科学家关于耐药肿瘤对肿瘤药物依赖的工作（doi：10.1038/nature24037）。作者发现四种不同BRAF V600E变异恶黑肿瘤细胞用BRAF抑制剂dabrafenib和MEK抑制剂trametinib处理3-5个月后出现耐药株，但如果突然停止用药这些耐药株会大量死亡，说明这些肿瘤细胞对BRAF和MEK抑制剂产生依赖。作者通过CRISPR敲除大量
PNAS: 慢性疲劳综合症病因新发现
2017年8月7日 讯 /生物谷BIOON/ --世界上数以百万计的人在和慢性疲劳综合症对抗。当这个疾病一直让人感到困惑和神秘，我们甚至不能确切地诊断它，更不要说找到可靠的治疗方案并治愈了。但是现在科学家们追踪了一些生物标记物，发现其与此病症有关。这意味着仅靠一次血液检验就能诊断疾病的方法有希望获得成功。慢性疲劳综合症，也称为肌痛性脑脊髓炎（ME/CFS）是最莫名其妙的医学状况之一。它主要的症状是