血友病基因疗法临床结果积极 可提高凝血因子至正常水平
4月3日，Sangamo Therapeutics和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。A型血友病是一种遗传性血液疾病，患者由于编码FVIII的基因出现突变，导致FVIII水平不足，因此出现不受控制
海尔血液网写进人大提案 以物联网+生物科技提高人民健康水平
两会期间，不断提高人民群众的健康水平也成为了众多人大代表热议的话题之一。而在科技创新的驱动下，传统临床用血模式仍存在取血周期长、不合理用血、无法实现全流程监控等用血难题。在近期央视《焦点访谈》栏目中，全国人大代表、海尔集团总裁周云杰提出：“海尔通过物联网模式建立血液网，实现了用血零浪费，患者零等待。我认为通过技术创新和模式创新，都会给这个企业带来很大的发展空间。”以物联网思路解决社会问题
BMJ：睾酮水平过高对心脏健康的影响
2019年3月7日 讯 /生物谷BIOON/ --研究人员今天发表的一项研究发现，具有高睾丸激素水平的遗传倾向可能在男性主要心脏问题的发展中发挥作用，如血栓和心力衰竭。这些发现也可能对服用睾酮补充剂以提高能量水平和性欲的男性产生影响。一些证据表明遗传预测（“内源性”）睾酮与心脏病和中风呈正相关，尤其是男性。目前尚不清楚睾酮是否在心脏病的发展中起到因果作用，但这对公共卫生和监管机构来说是一个重要问题
研究首次在个体水平上发现单碱基编辑系统存在脱靶效应
人类遗传疾病和农作物农艺性状很多情况下是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。因此，基因组中关键核苷酸变异的鉴定与定向修正是人类遗传疾病治疗及动植物育种的重要方向。基因组编辑工具单碱基编辑器的开发，为定向编辑和修正基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具，展现了其在遗传疾病治疗与动植物新品种培育等方面潜在的重大应用价值。单碱基编辑器主要分为两类，胞嘧啶单碱基编辑器(CBE)与腺嘌呤单
研究发现吃红梅可以帮助控制血糖！
2019年3月2日讯 /生物谷BIOON/——根据伊利诺理工大学最近发表的一项最新研究，在糖尿病前期和胰岛素抵抗性患者饮食中加入红梅对他们的身体有好处。图片来源：https://stock.tuchong.com这项研究发表在《Obesity》上，研究了红梅对一组患糖尿病风险较高的人群的影响，这些人都超重或者肥胖，表现出了糖尿病前症状以及胰岛素抵抗性，研究人员同时招募了一组代谢健康的人作为对照组。
研究人员利用PROTACs技术实现从小鼠到恒河猴蛋白水平的快速降解
2019年2月5日，中科院生物物理研究所姬广聚课题组与清华大学药学院饶燏课题组及北京大学张秀琴课题组合作在《Cell discovery》期刊在线发表了题为“A Chemical Approach for Global Protein Knockdown from Mice to Non-human Primates”的研究成果。该论文通过化学设计蛋白降解分子（PROTACs），快速、可逆敲低动物
Infec and Immun：揭秘决定幽门螺杆菌的癌蛋白水平的基因因素
2019年2月21日讯 /生物谷BIOON /——感染幽门螺杆菌——尤其是可以产生肿瘤蛋白CagA的菌株是胃癌的一个高风险因素。图片来源：https://stock.tuchong.com过去的研究已经发现CagA转录产物（该基因对应的RNA，包含可以翻译产生蛋白的模板）的一个叫做+59模块的区域与高水平的CagA蛋白和癌变前的疾病密切相关。现在Timothy Cover博士和John Loh博士
Nat Med：人血液中的NfL水平可提前16年预测阿尔茨海默病
2019年1月26日/生物谷BIOON/---根据一项新的研究中，在一些阿尔茨海默病患者开始出现症状的16年前，一种称为神经丝轻链（neurofilament light chain, NfL）的蛋白水平就在这些患者的血液和脊髓液中上升。这些结果提示着NfL可能作为一种非侵入性追踪疾病进展的生物标志物。相关研究结果于2019年1月21日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“S
Celgene布局新型CAR-T细胞疗法，引入合成生物技术可精准调控细胞因子表达水平和发挥有效治疗的时间
近日，Obsidian Therapeutics宣布与Celgene公司展开战略合作，共同开发Obsidian的不稳定结构域（Destabilizing Domain，DD）技术，该技术可用于控制两种免疫调节因子IL12和CD40L的表达，这些因子可能增强过继细胞疗法的功效，但需要精确控制以优化其治疗效果。 （图片来源：公司官网）控制基因表达是过继性免疫疗法的关键问题，目前的技术无法精确
认识sFlt-1/PIGF临床应用问题 提高子痫前期管理水平
子痫前期（Preeclampsia, PE）是妊娠期特有的全身性多系统综合征，以血高压和蛋白尿为主要临床表现，患病率达2-8%，是孕产妇和胎儿死亡重要原因，约占孕产妇死亡原因的10~15%。近日，由中国优生科学协会主办的“2018围产医学学术论坛暨围产保健与优生学习班暨子痫前期标志物临床应用专题研讨会”在北京召开，首都医科大学附属北京妇产医院张为远教授主持会议，北京大学第三医院杨孜教授与深圳市妇幼