血液病基因疗法BIVV003获FDA认可 即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug， IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始临床1/2期试验来检验BIVV003在镰状细胞病患者中的安全性、耐受性和疗效。全
捕捉血液循环肿瘤癌细胞有助于追踪癌症进程
2018年3月16日 讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤细胞在血液中的循环流动常常被认为是恶化的前兆，尽管这些癌细胞并不会形成新的肿瘤。然而，如果这些循环的肿瘤细胞能够被精确地计数，那么将能够对癌症的筛查与治疗提供新的手段。根据来自威斯康星大学药学系教授Seungpyo Hong等人对于循环肿瘤细胞的研究成果，通过提高对循环肿瘤细胞的捕捉亲和力以及降低肿瘤细胞的循环速率，从而能够对接受化疗的患者的
血液癌症新药duvelisib获优先审评资格
开发抗癌新药的生物医药公司Verastem今日宣布，美国FDA已经接受了duvelisib的新药申请（NDA），并为其颁发了优先审评资格。Duvelisib是一款磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）和PI3Kγ的first-in-class口服双重抑制剂。Verastem正在寻求这款用于治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的完全批准和治疗复发
新型血液检测手段可以提前两年检测结核杆菌的感染
2018年4月7日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《American Journal of Respiratory and Critical Care Medicin》杂志上的一篇文章，科学家们开发出了一种新型的结核病检测手段，能够在患者出现症状之前两年得到准确的诊断。体内携带活跃结合杆菌的人群患结核病的风险极高，然而，目前还没有准确预测结核杆菌携带者患病风险的血液诊断方法。（图片来
美国FDA授予双效激酶抑制剂duvelisib治疗3种血液恶性肿瘤的优先审查资格
2018年04月10日/生物谷BIOON/-- Verastem制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向药物duvelisib新药申请（NDA）并授予了优先审查资格。duvelisib是一种首创的、口服、磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）和激酶γ（PI3Kγ）双效抑制剂，此次NDA，旨在寻求完全批准该药治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）以及加速
EMBO Mol Med：新型血液检测手段或能快速发现阿尔兹海默病风险人群
2018年4月10日 讯 /生物谷BIOON/ --目前并没有有效治疗阿尔兹海默病的新型疗法，然而科学家们常常会说，药物的研究进展受到了实际情况的阻碍，即阿尔兹海默病只有进展到晚期地步才会被诊断出来，这时候采取干预手段已经为时过晚了，在患者表现出典型的诸如记忆缺失等症状之前，患者的阿尔兹海默病被认为已经开始出现很长时间了。图片来源：psychcentral.com日前一项刊登在国际杂志EMBO M
基因疗法有望治疗因HBB基因突变导致的多项血液疾病
镰刀细胞贫血症（sickle cell anemia）和β-地中海贫血（β-thalassemia）都是由于编码成人血红蛋白β亚基的HBB基因上出现突变而导致的遗传性贫血症。这些疾病患者可能终生需要接受输血或者其它疗法的治疗。已有研究表明，在成人中重新表达胎儿血红蛋白可以起到缓解贫血症状的作用。但是编码胎儿血红蛋白的基因在胎儿出生之后就停止表达了。日前，在《Nature G
Nat Genet：揭开困扰科学界50年的奥秘 科学家们有望开发出治疗常见血液疾病的新型基因疗法
2018年4月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自澳大利亚新南威尔士大学的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术成功将有益的天然突变引入到了血细胞中，从而就能增强血细胞和胎儿血红蛋白的产生，相关研究或能帮助研究人员开发治疗镰状细胞贫血和其它血液障碍的新型疗法。图片来源：UNSW这项研究中，研究人员解开了困扰科学家们50
Circ J：血液中RNA分子帮助鉴定心率异常
2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --心房颤动指的是心率过快或不齐。心房颤动会提高患中风、心脏衰竭、糖尿病以及心脏瓣膜异常等疾病的风险。目前有三分之一的心房颤动患者在被诊断患有中风之前都没有出现其它异常，因此，寻找鉴定或预测心房颤动的方法，从而预防中风等疾病的发生具有重要的意义。心房颤动以及伴随性的因子会使其保持恶化状态，包括炎症反应、心率紊乱以及心房结构的改变。此外，一些micro
Alexion罕见血液病新药3期临床数据积极
Alexion医药公司今天宣布，在研长效C5补体抑制剂ALXN1210在关键3期临床试验中，与其公司的Soliris（eculizumab）相比，在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中显示了非劣效性。此外，该研究的所有六个终点结果都支持ALXN1210。ALXN1210和Soliris在安全性方面没有显着差异。PNH是一种慢性，进行性，衰弱性和可能危及生命的超罕见血液疾病，可在没有警告的情况下