中止疾病进展 Amicus基因疗法早期临床结果积极
致力于研发罕见病创新疗法的Amicus Therapeutics公司宣布，其在研AAV-CLN6基因疗法，在治疗CLN6 Batten病的1/2期临床试验中，取得了中止病情进展的积极中期结果。罕见的遗传性神经退行性疾病Batten病（Batten disease）又被称为神经元蜡样质脂褐质沉积病（neuronal ceroid lipofuscinosis， NCL）。它属于溶酶体贮积症（LSD）
治疗阿尔茨海默病 年轻血浆成分疗法2期试验结果积极
日前，Alkahest公司宣布其在研疗法GRF6019，在治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）患者的2期临床试验中取得积极结果。GRF6019由从年轻人血浆中提取的特定蛋白成分构成，在这一临床试验中，它在试验期间可以防止患者认知能力的下降。相信大家对AD这个概念并不陌生，这是一种神经系统退行性疾病，患者大脑皮层和皮层下灰质出现特征性β-淀粉样蛋白沉积和神经原纤维缠结，临床表现为记忆、语言
FDA、中检院等权威机构的知名演讲嘉宾确认出席2019Medtec中国展
备受医疗器械设计与制造行业的注册、质量、合规、医学、研发等部门及项目/企业负责人关注的创新技术论坛和法规峰会今年将于2019年9月25-27日，在2019Medtec中国展上如期举办，会议地点依旧是环境优美的上海世博展览馆。众多来自权威机构的老师，已经确认出席本次大会并担任演讲嘉宾，他们有来自美国食品药品管理局、中国食品药品检定研究院生物材料和组织工程室、机械工业仪表仪器综合经济技术研究所医疗设备
多发性硬化症新药3期临床结果积极 今年有望获得批准
近日，Alkermes和渤健（Biogen）公司宣布，一项治疗复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的3期临床试验获得积极顶线结果。与富马酸二甲酯Tecfidera（dimethyl fumarate）相比，具有独特化学结构的新型口服富马酸盐diroximel fumarate的疗效相当，而且具备更好的胃肠道（gastrointestinal， GI）安全性和耐受性。多发性硬化症（MS）是
Nat Biotechnol：研究人员开发新的机器学习模型预测CRISPR-Cas9编辑人原代T细胞的结果
2019年8月4日讯 /生物谷BIOON /——在一项近日发表在《Nature Biotechnology》上、题为"Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells"研究中，来自Chan-Zuckerberg Biohub、斯坦福大学、加州大学等单位的研究人员在Alexa
诺华重磅心衰药Entresto治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）III期临床失败
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日公布了心衰药物Entresto（中文商品名：诺欣妥，sacubitril/valsartan）全球性III期临床研究PARAGON-HF的顶线结果。该研究在射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者中开展，评估了Entresto相对于缬沙坦（valsartan）的疗效和安全性。结果显示，在降低心血管死亡和总体
安进公布KRAS抑制剂最新临床结果 可缓解结直肠癌和阑尾癌
日前，安进（Amgen）公司在2019年第二季度财报的电话会议上公布了该公司的KRAS G12C抑制剂AMG 510的最新研发进展。最新试验数据表明，AMG 510不但能够在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中产生疗效，也能为结直肠癌（CRC）患者和阑尾癌（appendiceal cancer）患者带来部分缓解。基于这些积极结果，该公司计划迅速推动AMG 510的开发，在今年启动支持监管申
延长晚期乳腺癌患者总生存期 礼来CDK4/6抑制剂3期结果积极
礼来（Eli Lilly and Company）公司宣布，CDK4/6抑制剂Verzenio（abemaciclib）在治疗HR阳性，HER2阴性晚期乳腺癌患者的3期临床试验中，显着延长患者总生存期。新闻稿指出，Verzenio是第一款也是唯一一款与fulvestrant联用，能够显着延长患者总生存期的CDK4/6抑制剂。乳腺癌是世界上女性中最常见的癌症类型，大约200万名患者在20
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
日前，最新发表的研究表明，Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen)，在验证性上市后研究的3项试验中，皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是，Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定
Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励