Eiger公司首创法尼基转移酶抑制剂lonafarnib获美国FDA突破性药物资格
2018年12月19日/生物谷BIOON/--Eiger是一家后期临床阶段的生物制药公司，致力于加速开发和商业化一系列靶向性、首创性的疗法，用于罕见病和超罕见病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予lonafarnib治疗丁型肝炎病毒（HDV）感染的突破性药物资格（BTD）。HDV是最严重类型的人类病毒学肝炎，目前尚无获批的治疗药物。lonafarnib是一种首创的异戊二烯
美国FDA批准首个长效C5补体抑制剂Ultomiris，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
2018年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz），该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。Ultomiris今年6月，Alexion在向FDA递交Ultomir
研究发现植物26S蛋白酶体组装参与盐胁迫应答新机制
26S蛋白酶体系统通过有效降解许多关键蛋白因子而调控植物的生长发育和对环境胁迫的响应。26蛋白酶体系统由20S蛋白酶体和19S蛋白酶体两个亚复合物组成。20S蛋白酶体由多个α亚基和β亚基按照α1-7/β1-7/β1-7/α1-7方式组装成一个中空的圆柱体结构。其亚基的突变与人类许多疾病的产生密切相关，包括心血管疾病、糖尿病、神经系统性疾病及癌症等。有趣的是，人体内除标准的蛋白酶体外，20S蛋白酶体
SpringWorks公司γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获美国FDA快速通道地位
2018年11月09日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家处于临床阶段的罕见病和肿瘤医药公司，专注于为治疗缺乏的患者群体寻找和开发创新型治疗方案。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者的快速通道地位。今年6月
Caspase-2酶抑制剂可以改善非酒精性脂肪性肝病
近日，加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员发现，caspase-2蛋白酶是导致小鼠和人类临床标本中非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的一个关键驱动因素。这篇题为“ER Stress Drives Lipogenesis and Steatohepatitis via Caspase-2 Activation of S1P”的研究成果公布在9月13日的Cell杂志上。研究人员通过
Mol Cell：细胞中垃圾处理站“蛋白酶体”的新功能—神经信号转导
2018年7月15日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学的科学家们通过研究发现，被称为蛋白酶体（proteasomes）的细胞“垃圾处理站”不仅能够负责移除细胞中的废弃物，还能作为一种重要的蛋白质来研究大脑的神经发育机制。图片来源：abcam.com此前研究中，研究人员发现，大脑细胞膜上特殊的蛋白酶体或许在神经信号
美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的罕见儿科疾病资格认定。此前，A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格，在2016年被EMA授予了优先
Nature：开发出首个针对军团杆菌SdeA酶的抑制剂
2018年5月27日/生物谷BIOON/---抗微生物剂耐药性（antimicrobial resistance, AMR）是世界范围内的一个主要医学问题，影响人体健康和经济状况。在一项新的研究中，来自德国法兰克福大学的Ivan Dikic教授及其团队报道了一种抵抗细菌的新策略。他们揭示出一种军团杆菌毒素的分子作用机制并开发出首个抑制剂。相关研究结果于2018年5月23日在线发表在Nature期刊
蛋白酶体抑制增加眼睛小梁网中的基因运送效率
2018年1月19日/生物谷BIOON/---当通过降低眼内压力来测试治疗青光眼的基因时，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员偶然发现了一个问题：他们无法有效地将基因运送到控制眼内液体压力的细胞中。基因仅在进入细胞之中才能够发挥作用。青光眼是最为常见的致盲性疾病之一，是由于眼内压力过高造成的，其中眼内压力过高通常是眼睛中的液体排出管（fluid drain）堵塞引起的。威斯康星大学麦迪逊分校眼
Cell子刊《分子细胞》报道冷冻电镜解析的人源蛋白酶体组装的变构选择机制
北京大学物理学院/定量生物学中心毛有东课题组、欧阳颀院士课题组与其合作者利用冷冻电子显微镜技术解析了高分辨率蛋白酶体19S调控复合体在结合组装伴侣p28的自由态的三维结构及26S全酶组装的变构选择机理。文章共报道了12个19S调控复合体相关的冷冻电镜结构，包括4.5-？调控颗粒（RP）的非AAA亚复合体结构以及7个不同构象的Rpn-p28-AAA结构。该研究工作同时阐释了组装伴侣蛋白G